2023 Rocket Pharmaceuticals(RCKT), Inc.의 주요사업 및 로켓 파마슈티컬스 업데이트

ryohwa
/ 9월 14, 2023

Rocket Pharmaceuticals(RCKT), Inc.의 핫이슈

다논병에 대한 RP-A501의 2상 중추적 임상시험

글로벌, 단일군, 다기관 2상 중추적 시험은 소아 안전성 시험(n=2)을 포함해 다논병 환자 12명을 대상으로 자연사 비교기와 6.7 x 1013 GC/kg의 용량 수준.

신속한 승인을 지원하기 위해 연구는 LAMP2 단백질 발현 개선(면역조직화학으로 측정 시 ≥ 1등급) 및 좌심실 감소로 구성된 바이오마커 기반 공동 일차 평가변수로 측정된 RP-A501의 효능을 평가할 예정입니다.

주요 2차 평가변수는 트로포닌의 변화입니다. 추가적인 2차 평가변수에는 나트륨 이뇨 펩타이드, 캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ), 뉴욕심장협회(NYHA) 등급, 24개월까지의 무사고 생존 및 치료 긴급 안전성 사건이 포함됩니다. 이러한 엔드포인트는 장기적인 후속 조치를 통해 완전한 승인을 지원할 수 있습니다.

글로벌 자연사 연구는 외부 비교자 역할을 하며 2상 중추 임상시험과 동시에 실행될 것입니다.

자체 제조는 2상 중추 연구를 완전히 공급하기에 충분한 고품질 의약품을 생산하여 완료되었습니다. 역가 분석은 FDA 지침에 따라 개발되고 인증되었습니다.

Rocket Pharmaceuticals(RCKT), Inc. 라는 기업은

Rocket Pharmaceuticals(RCKT), Inc. 는 복잡하고 희귀한 소아기 질환의 근본 원인을 교정하기 위해 고안된 연구용 유전자 치료법의 통합되고 지속 가능한 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 회사의 플랫폼에 구애받지 않는 접근 방식을 통해 각 적응증에 대한 최상의 치료법을 설계할 수 있으며, 희귀 유전 질환으로 고통받는 환자를 위한 잠재적으로 혁신적인 옵션을 창출할 수 있습니다.

렌티바이러스 벡터(LVV) 기반 유전자치료제를 활용한 로켓의 임상 프로그램은 치료가 어려운 유전질환인 판코니 빈혈(FA), 골수부전 및 암 발생 가능성이 있는 질환, 백혈구 유착 결핍증-I(LAD-I) 치료를 위한 것이다. , 빈번하게 치명적이 되는 재발성 및 생명을 위협하는 감염을 유발하는 중증 소아 유전 질환, 그리고 적혈구 파괴를 증가시키고 경증 내지 생명을 위협하는 빈혈을 초래하는 희귀한 단일 적혈구 질환인 피루브산 키나제 결핍증(PKD). 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료법을 사용하는 Rocket의 첫 번째 임상 프로그램은 파괴적인 소아 심부전 질환인 다논병(Danon Disease)에 대한 것입니다.

로켓은 또한 PKP2 부정맥성 심근병증(ACM)에 대한 AAV 기반 유전자 치료 프로그램에 대한 IND 승인을 받았으며 BAG3 관련 확장성 심근병증(DCM)에 대한 전임상 프로그램을 진행하고 있습니다.

Rocket Pharmaceuticals(RCKT), Inc. 의 RP-A501 소개

RP-A501은 다논병 치료를 위한 로켓의 연구용 유전자치료제이자, 임상연구에서 안전성과 유효성이 입증된 최초의 심혈관 질환 유전자치료제이다. 다논병은 LAMP2 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. RP-A501은 인간 LAMP2B 이식유전자(AAV9.LAMP2B)의 전체 길이 야생형 버전을 포함하는 재조합 아데노 관련 혈청형 9(AAV9) 캡시드로 구성됩니다. 이 캡시드는 내인성 LAMP2 유전자에 돌연변이가 있는 심장 세포에 삽입될 때 , 심장 기능을 근본적으로 완전히 회복할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. RP-A501은 단일 용량 치료제로 정맥(IV) 주입으로 투여된다. 전임상 및 임상 연구에서 AAV9.LAMP2B는 심장 세포(심근세포)를 표적으로 삼고 기능성 LAMP2B 유전자를 심장 조직에 전달하여 궁극적으로 환자의 심장 구조와 기능을 개선하는 것으로 나타났습니다.

다논병 소개

다논병은 자가포식의 중요한 매개체인 리소좀 관련 막 단백질 2(LAMP-2)를 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 X-연관 유전 질환입니다. 이로 인해 특히 심장 근육과 기타 조직에 자가포식소체와 글리코겐이 축적되어 궁극적으로 심부전으로 이어지며, 남성 환자의 경우 청소년기나 초기 성인기에 빈번하게 사망하게 됩니다. 미국과 유럽에서는 15,000~30,000명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 다논병에 대해 이용 가능한 유일한 치료 옵션은 심장 이식인데, 이는 심각한 합병증과 관련이 있으며 완치로 간주되지 않습니다. 다논병 환자에게는 충족되지 않은 의료 수요가 높습니다.

RP-A501와 다논병의 중요한 2상 시험 설계에 대해 FDA 조정에 도달

미충족 수요가 높은 희귀 질환에 대한 유전자 치료법의 통합적이고 지속 가능한 파이프라인을 발전시키는 선도적인 후기 단계 생명공학 회사인로켓 파마슈티컬스 는 오늘 미국 식품의약국(FDA)과의 조정이 이루어졌다고 발표했습니다. 다논병에 대한 RP-A501의 글로벌 2상 중추 임상시험에 대해 설명합니다. 다논병은 20세 이하의 남성 환자와 40세 이하의 여성 환자의 대다수에서 사망을 초래하는 균일하게 치명적인 유전성 심근병증으로, 승인된 치료법이나 질병 수정 치료법이 없습니다. 이 질병은 미국과 유럽에서 약 15,000~30,000명의 환자에게 영향을 미칩니다.

Rocket Pharmaceuticals(RCKT), Inc. 의 Gaurav와 최고 경영자 Shah, M.D.의 한마디

“다논병에 대한 RP-A501의 중추적 연구 설계에 관해 FDA와 협력하게 되었음을 발표하게 되어 매우 기쁩니다. “우리는 이 이정표가 심장 이식이나 사망으로 진행되는 다논병 환자에게 잠재적으로 변형 가능한 치료법을 제공할 수 있는 가장 효율적이고 빠른 길을 제시한다고 믿습니다”라고 는 말했으며, 우리 CMC 팀이 사내 cGMP 제조 능력을 확립하기 위해 지난 몇 년간 수행한 작업을 강조하고 싶습니다. 이는 이미 중추적 연구를 위한 충분한 자료를 제공했으며 궁극적인 상업화 노력을 지원해야 한다고 말했습니다.