2024 NASDAQ:FDMT 주가(4D Molecular Therapeutics) 4D 몰레큘러 테라퓨틱스 주식 2상 PRISM 임상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 제시

ryohwa
/ 2월 5, 2024

4D Molecular Therapeutics(NASDAQ:FDMT)는 습성 AMD에서 양호한 내약성 및 임상 활성을 입증하는 유리체강내 4D-150의 무작위 2상 PRISM 임상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 제시합니다.

중증 질병 활성도(평균 442μm 중앙 하위필드 두께 및 망막액 존재) 및 높은 치료 부담(이전 12개월 동안 평균 10회 항-VEGF 주사)을 가진 51명의 습성 AMD 환자는 높은 환자(3E10 vg/눈) 또는 높은 치료 부담(3E10 vg/눈)으로 무작위 배정되었습니다. 저용량(1E10 vg/눈) 용량 4D-150 또는 애플리버셉트 조절 요법
4D-150은 최대 48주간의 추적 관찰을 통해 평가했을 때 양호한 안전성 프로파일로 내약성이 좋았습니다. 유의미한 염증은 관찰되지 않았으며(고용량 환자에서 1등급 이상의 염증 없음 포함) 모든 환자는 국소 스테로이드를 사용하지 않았습니다.
고용량 4D-150은 연간 항-VEGF 주사율을 89% 감소시켰습니다. 환자의 84%는 0회 또는 1회 주사를 받았고, 63%는 24주 동안 주사를 받지 않았습니다. 시력 및 중앙 서브필드 두께는 모두 aflibercept에 비해 안정적이었습니다.
긍정적인 중간 결과를 통해 2025년 1분기에 3상 임상 시험 개시가 예상되는 가운데 중추적인 개발을 향한 신속한 진전이 가능해졌습니다.
회사는 2024년 2월 5일 월요일 오전 8시(ET)에 웹캐스트를 주최할 예정입니다.

캘리포니아주 에머리빌, Feb. 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — 4D Molecular Therapeutics(Nasdaq: FDMT, 4DMT 또는 회사)는 대규모 치료를 위해 유전 의약품의 잠재력을 최대한 활용하는 데 주력하는 선도적인 임상 단계 유전 의약품 회사입니다. 시장 질병 회사는 심각한 질병 활성도와 치료 부담이 높은 습성 노인성 황반변성(습성 AMD) 환자를 대상으로 유리체강내 4D-150을 평가하는 2상 PRISM 임상 시험의 긍정적인 중간 데이터를 오늘 발표했습니다. Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS가 혈관 신생, 삼출 및 퇴화 2024 컨퍼런스에서 발표한 데이터는 PRISM 임상 시험의 무작위 2상 용량 확장 코호트의 24주 랜드마크 결과로 구성되었습니다.

데이비드 키른(David Kirn) 의학박사는 “오늘 우리는 습성 AMD 환자를 위한 안전하고 편리하며 내구성이 뛰어나고 혁신적인 유리체강내 치료제로서 4D-150의 잠재력을 강력하게 검증하는 긍정적인 중간 결과를 발표하게 되어 매우 기쁘다”고 말했다. , 4DMT의 공동 창립자이자 최고 경영자. “우리는 4D-150이 이들 환자의 현재 치료 패러다임을 뒤흔들 수 있는 잠재력을 갖고 있으며 이러한 결과가 4DMT에서 발명된 유리체강내 R100 벡터의 힘과 가치를 계속 강조한다고 믿습니다. 이 중요한 이정표를 달성하는 데 도움을 준 PRISM 임상에 참여하는 환자와 연구자에게 감사의 말씀을 전하고 싶습니다.”

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“우리는 치료 부담이 높은 중증 질환 활동 환자 집단에서 입증된 강력한 임상 활동에 만족합니다. 우리는 이러한 긍정적인 중간 2상 결과가 이전 임상 시험에서 적절하게 연구되지 않은 가장 치료하기 어려운 환자를 포함하여 습성 AMD 치료에 대한 차별화된 제품 프로필을 입증한다고 믿습니다.”라고 최고 의학 책임자인 로버트 김 박사가 말했습니다. “우리는 눈이 먼 VEGF로 인해 고통받는 수백만 명의 환자에게 설득력 있는 새로운 치료 옵션을 제공한다는 목표로 4D-150을 발전시키기 위해 FDA RMAT 및 EMA PRIME 지정에 따라 신속하게 진행되는 3상 개발 계획을 조정하기 위해 규제 기관과 논의하기를 기대합니다. 망막질환.”

“습성 AMD는 만성 질환이며, 우리 환자 중 상당수는 장기적이고 빈번한 유리체강내 주사가 필요합니다. 불행히도, 치료 부족과 최적이 아닌 질병 관리는 현실 세계에서 시력 상실에 기여합니다.”라고 네바다 주 리노에 있는 Sierra Eye Associates의 임상 연구 책임자인 Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS가 말했습니다. “나는 다음과 같은 사실에 고무되었습니다. 습식 AMD 치료를 위한 4D-150의 일회성 유리체강내 주사의 가능성. PRISM 연구의 1상 결과와 2상 코호트의 중간 결과를 통해 4D-150이 이전에 치료를 받은 고도 수요 환자의 내약성이 좋고 안정적인 시력을 유지한다는 것이 확인되었습니다. 4D-150은 또한 체액 변동 없이 질병 활동을 효과적으로 제어하면서 치료 부담을 크게 줄여줍니다. 나는 4D-150이 습성 AMD 환자의 치료 접근법에 혁명을 일으킬 가능성이 있다고 믿으며 3상 임상시험에 참여하기를 기대하고 있습니다.”

2상 PRISM 임상 시험 용량 확장 코호트 배경 및 요약 기본 특성

PRISM 연구의 용량 확장 코호트는 이전에 치료를 받은 중증 질병 활성도(광간섭 단층촬영(OCT)으로 측정한 중앙 하위 필드 두께(CST)가 325μm 이상인 습성 AMD 환자에서 4D-150을 평가하는 무작위 대조 2상 임상 시험입니다. 망막하액 또는 망막내액 존재) 및 높은 치료 부담(지난 12개월 동안 ≥6회 항-VEGF 주사).

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임상시험에는 심각한 질병 활성도와 치료 부담을 지닌 51명의 환자가 등록되었습니다.

평균 CST: 442μm
지난 12개월간 평균 항-VEGF 주사 횟수(실제): 9.6
진단 이후 평균 시간(년): 3.1
등록된 환자들은 무작위로 2:2:1로 배정되어 8주마다 4D-150의 유리체내 고용량(3E10 vg/눈) 또는 저용량(1E10 vg/눈) 유리체강내 용량 또는 유리체강내 애플리버셉트 2mg을 8주마다 투여받았습니다(대조군).
2단계 PRISM 톱라인 중간 결과(데이터 마감일: 2024년 1월 19일)
4D-150의 단일 유리체강내 투여는 데이터 마감일까지 양호한 안전성 결과를 보여주었습니다(최대 48주의 추적 기간 동안의 모든 안과 검사):
심각한 안구 내 염증 없음
고용량: 없음
97%(39점 중 38점)가 일정에 따라 20주 예방적 국소 코르티코스테로이드 테이퍼를 완료했습니다.
저용량: 16주차에 단안 눈에 1개 이상의 전방 혼합(색소 및 백혈구) 세포가 있었고 다음 방문까지 해결되었으며 26주차까지 예방적 국소 코르티코스테로이드 테이퍼가 완료되었습니다.
현재 스테로이드를 사용하지 않는 모든 환자
4D-150 관련 심각한 부작용(SAE) 또는 연구 안구 SAE 없음
저안압증, 안내염, 망막 혈관염, 맥락막 삼출 또는 망막 동맥 폐쇄 없음

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치료 부담 감소:

높은 용량(3E10 vg/눈) 및 낮은 용량(1E10 vg/눈) 4D-150 투여군에서 연간 항-VEGF 주사율이 각각 89% 및 85% 감소
환자의 84%와 90%는 고용량 및 저용량 4D-150 투여군에서 각각 0회 또는 1회 보충 애플리버셉트 주사를 받았습니다.
고용량 및 저용량 4D-150 투여군에서 환자의 63%와 50%가 각각 애플리버셉트 주사를 사용하지 않았습니다.
시각 및 망막 해부학적 결과(기준선 대비 20주 및 24주차 평균 조정 평균 변화 대 애플리버셉트 대조군의 차이):
최고 교정 시력(BCVA): 3E10 및 1E10 vg/eye 4D-150 투여군에 대해 각각 –1.8 및 +1.8 조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 편지
중앙 서브필드 두께(CST): 3E10 및 1E10 vg/eye 4D-150 투여량 암의 경우 각각 –8.3 및 +29.9 µm; 모든 시점에 걸쳐 고용량군에서 망막 해부학적 변동성이 눈에 띄게 감소했음을 강조합니다.
PRISM 1단계 장기 추적 업데이트(데이터 마감일: 2024년 1월 19일)
현재까지 치료받은 환자 15명 모두(최대 104주 추적관찰)에서 새로운 염증이나 스테로이드 상태의 변화 없이 안전성 결과가 유지되었습니다.
고용량(3E10 vg/눈) 4D-150으로 치료받은 3명의 환자는 이전에 52주간의 추적 조사 후에 주사를 하지 않은 것으로 보고되었습니다. 3명의 환자 모두 80~104주(최대 2년)의 추적관찰 기간 동안 주사를 사용하지 않은 상태를 유지했습니다.

추가 4D-150 프로그램 업데이트

110명의 환자가 등록되어 현재까지 다음 코호트에서 4D-150을 투여받았습니다: PRISM 용량 탐색(N=15), 용량 확장(N=41, 대조군 제외), 모집단 확장(N=32) 및 SPECTRA 용량 확인(N=22)
임상적으로 유의미한 치료로 인한 염증은 보고되지 않았습니다.
더 넓은 질병 중증도(최소 CST 없음) 및 더 낮은 치료 부담(이전 12개월 동안 1~6회 항-VEGF 주사, 마지막 12주), 32명의 환자에게 4D-150의 3E10 또는 1E10 vg/눈을 투여했습니다.
RMAT 및 PRIME 지정에 따라 FDA 및 EMA와 함께 진행 중인 중추적 연구 계획
4DMT는 첫 번째 3상 연구를 8주마다 BCVA 비열등성 연구와 애플리버셉트 2mg 비교로 계획하고 있습니다. 3E10 vg/eye가 연구 용량으로 선택되었습니다.
PRISM 용량 확장 2상 연구에 BCVA 및 CST에 대한 예비 3상 적격성 기준을 적용한 결과(고용량 4D-150군에서는 20명 중 16명, 애플리버셉트군에서는 10명 중 6명이 기준 충족)가 입증되었습니다.
BCVA: 고용량 4D-150과 aflibercept를 선호하는 +3.3 글자
CST: –99.0 µm, 고용량 4D-150 대 aflibercept 선호
Anti-VEGF 치료 부담: 연간 주사율 90% 감소(88%는 0~1회 주사, 63%는 무주사)
당뇨병성 황반부종(DME)에서 4D-150을 평가하는 2상 SPECTRA 파트 1 용량 확인 코호트에서 등록 및 투여가 완료되었으며, 22명의 환자에게 4D-150의 3E10 또는 1E10 vg/눈을 투여했습니다.

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관계자가 바라보는 주가전망

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임상 단계의 바이오치료제 회사인 4D Molecular Therapeutics, Inc.는 치료 벡터 진화 플랫폼을 사용하여 유전 의약품을 개발합니다. 안과, 심장학, 폐질환의 세 가지 치료 영역에 초점을 맞춘 유전 의학 제품 후보 포트폴리오를 개발합니다. 회사는 X 연관 망막염 색소증 치료를 위한 1/2상 임상 시험에 있는 4D-125와 같은 임상 시험에 있는 제품 후보를 보유하고 있습니다. 맥락막혈증 치료를 위한 1/2상 임상 시험 중인 4D-110; 및 파브리병 심근병증 치료를 위한 1/2상 임상 시험이 진행 중인 4D-310. 제품 후보에는 습성 노인성 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 치료를 위한 4D-150도 포함됩니다. 및 낭포성 섬유증 폐질환 치료용 4D-710. 또한 회사는 지도형 위축증 치료를 위한 4D-175와 같이 전임상 개발 단계에 있는 두 가지 제품 후보를 보유하고 있습니다. 및 알파-1 항트립신 결핍 폐질환 치료를 위한 4D-725. uniQure와 연구 및 협력 계약을 맺었습니다. CRF; 로슈; 그리고 CFF. 이 회사는 2013년에 설립되었으며 캘리포니아주 에머리빌에 본사를 두고 있습니다.

FDMT 주가전망

7명의 주식 리서치 분석가들이 4D Molecular Therapeutics 주식에 대한 12개월 목표 가격을 발표했습니다. FDMT 주가 목표 범위는 $13.00에서 $36.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 27.71달러에 이를 것으로 예측합니다. 이는 현재 주가 대비 58.5%의 상승 여력이 있음을 의미한다.
.https://www.marketbeat.com/stocks/NASDAQ/FDMT/price-target/

FDMT 수익전망

4D Molecular Therapeutics, Inc.(NASDAQ:FDMT)는 11월 9일 목요일에 실적 결과를 발표했습니다. 회사는 이번 분기 EPS를 0.24달러로 보고했는데, 이는 분석가들의 합의 추정치(0.67달러)를 0.43달러 더 앞선 것입니다. 해당 분기 동안 해당 사업은 2,020만 달러를 벌어들였는데, 이는 합의 추정치인 641만 달러와 비교됩니다. 4D Molecular Therapeutics는 34.73%의 마이너스 12개월 자기자본 수익률과 436.30%의 마이너스 순마진을 기록했습니다.
https://www.marketbeat.com/stocks/NASDAQ/FDMT/earnings/

FDMT의 IPO

(FDMT)는 2020년 12월 11일 금요일에 기업공개(IPO)를 통해 1억 100만 달러를 모금했습니다. 회사는 주당 20.00~22.00달러의 가격으로 4,800,000주를 발행했습니다. Goldman Sachs, Evercore ISI 및 William Blair가 IPO 인수자로 참여했으며 Chardan이 공동 관리자로 활동했습니다.