2024 NASDAQ:APLT 주가(Applied Therapeutics) 어플라이드 테라퓨틱스 급등사유 INSPIRE 3상 시험에서 Govorestat(AT-007)에 대한 12개월 중간 분석의 긍정적인 결과 발표

ryohwa
/ 2월 15, 2024

Applied Therapeutics(NASDAQ:APLT), 소르비톨 탈수소효소(SORD) 결핍에 대한 진행 중인 INSPIRE 3상 시험에서 Govorestat(AT-007)에 대한 12개월 중간 분석의 긍정적인 결과 발표

임시 기본 평가변수가 충족되었습니다. CMT-FOM 임상 결과 복합물과 소르비톨의 통계적으로 유의미한 상관관계(p=0.05)
위약 대비 govorestat 치료 환자에서 소르비톨의 지속적이고 통계적으로 유의미한 감소(p<0.001)
하지 기능, 이동성, 피로, 통증, 감각 기능 및 상지 기능 범주에 대한 govorestat의 이점과 함께 CMT 건강 지수(CMT-HI) 환자 보고 결과 측정에 대한 통계적으로 유의미한 효과(p=0.01)
회사는 현재 데이터를 기반으로 잠재적인 승인과 관련하여 미국 FDA 신경과 부서에 사전 NDA 회의를 요청할 계획입니다.
회사는 오늘 오전 8시 30분(ET)에 투자자 회의 통화 및 웹캐스트를 주최할 예정입니다.

뉴욕, 2024년 2월 15일 (GLOBE NEWSWIRE) — 충족되지 않은 의료 수요가 높은 적응증에서 검증된 분자 표적에 대한 새로운 약물 후보 파이프라인을 개발하는 임상 단계 바이오제약 회사인 Applied Therapeutics, Inc.(Nasdaq: APLT)가 현재 진행 중인 3상 INSPIRE 시험의 긍정적인 12개월 중간 결과를 발표했습니다. 여기서 1차 평가변수와 여러 주요 2차 평가변수가 달성되었습니다. INSPIRE 시험은 미국과 유럽에서 SORD 결핍증이 있는 16~55세 환자 56명을 대상으로 1일 1회(QD) 경구용 govorestat(AT-007)의 효과를 평가하는 3상 이중 맹검 위약 대조 등록 연구입니다.

SORD 결핍은 소르비톨 탈수소효소 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 쇠약해지는 유전성 축삭 신경병증으로, 이로 인해 당 소르비톨을 대사할 수 없게 되고 높은 수준의 독성 소르비톨이 축적되어 운동 신경 퇴화 및 운동성 상실을 초래합니다. 고보레스타트는 중추신경계 침투성 알도스 환원효소 억제제로, 포도당이 소르비톨로 전환되는 것을 차단하며, 이전에는 SORD 결핍 환자의 소르비톨 수치를 감소시키는 것으로 나타났습니다.

사전에 지정된 이 12개월 중간 분석의 목적은 긴급한 치료 필요성과 부재로 인해 향후 규제 논의에 정보를 제공하고 잠재적인 신약 신청(NDA) 제출을 지원하기 위해 govorestat 치료 효과의 초기 지표를 평가하는 것이었습니다. SORD 결핍 환자를 위한 다른 옵션. 12개월 중간 분석은 소르비톨과 복합 임상 결과 측정치의 상관관계를 기반으로 한 임상 효능 1차 평가변수와 소르비톨 감소를 기반으로 한 약력학(PD) 바이오마커 1차 평가변수로 구성되었습니다.

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중간분석 결과:

소르비톨 수준과 미리 지정된 CMT-FOM 복합 임상 종료점(10미터 걷기 테스트, 4계단 오르기, 앉아서 일어서기 테스트, 6분 걷기 테스트 및 배측굴곡) 사이에 통계적으로 유의미한 상관관계가 입증되었습니다(p=0.05).

Govorestat 치료는 12개월의 치료 기간 동안 SORD 결핍 환자의 소르비톨 수치를 지속적으로 감소시켰으며, 이는 위약과 비교하여 통계적으로 유의미했습니다(p<0.001).

Govorestat 치료는 또한 연구의 2차 평가변수인 질병 중증도 및 웰빙에 대한 중요한 환자 보고 결과 척도인 CMT 건강 지수(CMT-HI)에 대해 통계적으로 매우 유의한 효과(p=0.01)를 나타냈습니다. 치료 효과를 입증한 CMT-HI의 측면에는 하지 기능, 운동성, 피로, 통증, 감각 기능 및 상지 기능이 포함되었습니다.

고보레스타트는 안전하고 내약성이 우수하며 활성군과 위약군 간에 이상반응 발생률이 비슷했습니다.

우리는 12개월 간의 중간 분석 결과를 통해 소르비톨이 시간 경과에 따른 질병 중증도 및 진행의 핵심 동인임을 확인했다고 믿습니다. 진행 중인 INSPIRE 시험의 임상 결과는 24개월 후에 다시 평가될 것으로 예상되며, 여기서 10미터 걷기 테스트가 주요 임상 효능 종료점 역할을 합니다. 회사는 현재까지의 임상 데이터를 토대로 미국 식품의약국(FDA)과 NDA 제출 가능성에 대해 논의할 계획이다.

Applied Therapeutics의 설립자이자 CEO인 Shoshana Shendelman 박사는 “기존 치료 옵션이 없는 희귀 질환 징후에 최초의 치료법을 제공하려는 우리의 노력이 우리 작업의 핵심입니다.”라고 말했습니다. “우리는 SORD 결핍증 환자에게 질병 진행을 늦출 수 있는 치료 옵션과 govorestat가 입증한 일관된 이점을 제공할 수 있다는 전망에 매우 기쁘게 생각합니다.”

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“우리는 소르비톨 수준을 낮추고 핵심 기능 측정을 개선하는 govorestat의 효과와 하지 기능, 상지 기능, 피로 및 통증을 포함한 SORD 결핍에 대한 환자 보고 결과를 보여주는 12개월 간의 중간 분석 결과에 매우 기쁩니다.” Applied Therapeutics의 최고 의료 책임자인 Riccardo Perfetti 박사는 말했습니다. “우리는 이 데이터를 기반으로 잠재적인 승인 경로에 관해 규제 기관과 만날 것을 기대하고 있으며 이 중요한 치료법을 환자에게 가능한 한 빨리 제공하기 위해 노력하고 있습니다.”

신경근육의학과장인 마이클 샤이(Michael Shy) 박사는 “신경과 전문의이자 신경근 전문의로서 기존 치료 옵션이 없는 이 쇠약성 질환에 대해 고보레스타트를 단 12개월간 치료한 결과 강력한 결과를 보게 되어 기쁘다”고 말했다. Carver College of Medicine, University of Iowa Medical Center 및 INSPIRE 3상 임상시험의 주요 연구자. “이 중간 분석의 결과는 CMT-HI 환자가 보고한 결과 척도에 의해 측정된 바와 같이 환자의 느낌과 기능에 통계적으로 중요한 영향을 미치면서 내 기대를 뛰어넘었습니다. 환자의 기능과 웰빙에 대한 표준화된 지표와 함께 이러한 환자의 손상의 병원성 원인으로 여겨지는 소르비톨 수준을 줄이는 능력은 치료 혜택의 강력한 지표입니다.”

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Applied Therapeutics(NASDAQ:APLT) 주식소개

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임상 단계의 바이오제약 회사인 Applied Therapeutics, Inc.는 미국에서 중추 신경계 희귀 질환 및 당뇨병 합병증을 표적으로 삼는 새로운 제품을 개발하고 있습니다. 주요 제품 후보는 건강한 자원자와 성인의 갈락토오스혈증 치료를 위한 3상을 완료했으며 어린이의 갈락토오스혈증 치료를 위한 소아 임상 연구가 진행 중인 AT-007입니다. 소르비톨 탈수소효소 결핍을 치료하기 위해; 포스포만노뮤타제 효소-CDG의 치료에 사용됩니다. 이 회사는 또한 당뇨병성 심근병증 및 당뇨병성 말초 신경병증 치료를 위한 임상 3상 시험 중인 AT-001을 개발하고 있습니다. 당뇨병성 망막증 치료를 위한 전임상 연구 중인 AT-003 등이 있다. Applied Therapeutics, Inc.는 2016년에 설립되었으며 뉴욕주 뉴욕에 본사를 두고 있습니다.

주가전망

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관계자가 바라보는 주가전망

1명의 분석가가 Applied Therapeutics의 주식에 대한 1년 가격 목표를 발표했습니다. APLT 주가 목표 범위는 $5.00에서 $14.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 9.50달러에 이를 것으로 예측합니다. 이는 현재 주가 대비 254.5%의 상승 여력이 있음을 의미한다.

수익전망

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관계자가 바라보는 수익전망

Applied Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APLT)는 11월 12일 금요일에 분기별 수익 데이터를 발표했습니다. 회사는 이번 분기 주당순이익(EPS)을 1.09달러로 보고했는데, 이는 컨센서스 추정치(1.15달러)를 0.06달러 앞선 것입니다.

어플라이드 테라퓨틱스의 IPO

(APLT)는 2019년 5월 13일 주에 IPO를 통해 6천만 달러를 모금했습니다. 회사는 주당 14.00~16.00달러의 가격으로 4,000,000주를 발행했습니다. Citigroup, Cowen 및 UBS Investment Bank가 IPO 인수자로 활동했으며 Baird가 공동 관리자로 활동했습니다.