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Amylyx Pharmaceuticals(NASDAQ:AMLX), Wolfram 증후군 환자에서 AMX0035의 지속적인 개선을 입증하는 2상 HELIOS 임상 시험의 긍정적인 최상위 결과 발표

매사추세츠주 케임브리지, 2024년 10월 17일 –( BUSINESS WIRE )– Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX)(이하 “Amylyx” 또는 “회사”)는 오늘 볼프람 증후군을 앓고 있는 12명의 성인을 대상으로 한 AMX0035(페닐부티레이트나트륨[PB] 및 타우루르소디올[TURSO, 우르독시콜타우린이라고도 함])의 2상 오픈 라벨 HELIOS 임상 시험에서 긍정적인 최상위 데이터를 발표했습니다. 볼프람 증후군은 미국에서 약 3,000명에게 영향을 미치는 희귀하고 진행성이며 단일 유전자 질환입니다.

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HELIOS는 연구의 주요 효능 종결점인 AMX0035로 24주간 치료한 후 C-펩타이드 반응으로 측정한 췌장 기능의 개선을 보였지만, 질병 진행에 따른 췌장 기능의 예상 감소와는 대조적이었습니다. 헤모글로빈 A1c(HbA1c), 연속 포도당 모니터링으로 평가한 목표 포도당 범위 내 시간, 시력을 포함한 모든 2차 종료점에서 유사한 전반적인 개선 또는 안정화가 관찰되었습니다. 환자와 의사가 보고한 전반적인 변화 인상은 모든 참가자에서 질병 안정성 또는 개선을 보였으며, 사전 지정된 응답자 기준을 충족했습니다. 또한, 36주차(n=10)와 48주차(n=6) 평가를 완료한 모든 참가자의 장기 데이터는 시간이 지남에 따라 지속적인

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상업 단계의 생명공학 회사인 Amylyx Pharmaceuticals, Inc.는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및 신경퇴행성 질환에 대한 치료법의 발견 및 개발에 참여하고 있습니다. 이 회사의 제품에는 미국 성인의 ALS 치료를 위한 나트륨 페닐부티레이트와 타우르르소디올로 구성된 이중 UPR-Bax 세포사멸 억제제 RELYVRIO가 포함되며 캐나다에서는 ALS 치료용 ALBRIOZA로 판매됩니다. 기타 신경퇴행성 질환을 위한 AMX0114도 개발 중이다. Amylyx Pharmaceuticals, Inc.는 2013년에 설립되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.

주가전망

8개 증권사가 Amylyx Pharmaceuticals 주식에 대한 12개월 목표 가격을 발표했습니다. AMLX 주가 목표 범위는 $8.00에서 $48.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 향후 12개월 내에 32.67달러에 도달할 것으로 예측합니다. 이는 현재 주가 대비 1,326.5%의 상승 여력이 있음을 의미한다.

수익전망

Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:AMLX)는 2월 22일 목요일에 실적 결과를 발표했습니다. 회사는 해당 분기 주당 순이익(EPS)을 0.23달러로 보고했는데, 이는 애널리스트들의 합의 추정치인 0.20달러를 0.03달러 더 앞선 것입니다. 이 회사는 해당 분기 동안 1억 845만 달러의 수익을 올렸으며 이는 합의 추정치인 1억 640만 달러와 비교됩니다. Amylyx Pharmaceuticals는 12.94%의 순마진과 12.39%의 12개월 후행 자기자본 수익률을 기록했습니다. 전년도 같은 분기에 회사는 EPS($0.65)를 기록했습니다.