Bluebird bio(NASDAQ:BLUE), 적혈구 질환에 대한 블루버드의 유전자 치료 프로그램의 장기 추적 데이터는 겸상 방지 성인 헤모글로빈의 안정적인 생산 및 혈관 폐쇄 문제 해결을 통해 지속적이고 잠재적인 치료 혜택을 지원
서머빌, 매사추세츠–(Business Wire / 뉴스와이어) — Bluebird bio(NASDAQ:BLUE)(“블루버드 바이오” 또는 “블루버드”)가 새롭게 업데이트된 효능, 안전성 및 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 오늘 발표했다. 겸상 적혈구 질환에 대한 로보티베글로겐 오토템셀(lovo-cel) 유전자 치료에 대한 1/2상 HGB-206 그룹 C 및 3상 HGB-210 연구의 데이터(중앙값 35.5개월, 범위 0.3~61개월) ). 데이터는 제65회 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의 및 박람회의 언론 브리핑에서 강조되었으며 2023년 12월 11일 월요일 오후 4시 30분에 구두 프레젠테이션을 통해 발표될 예정입니다.
최고 의학박사인 리차드 콜빈(Richard Colvin) 박사는 “수년간의 장기 추적 관찰을 통해 로보셀이 겸상 적혈구 질환의 근본 원인을 해결하고 환자에게 강력한 임상적 이점을 제공할 가능성이 있음을 계속해서 시사하고 있습니다”라고 말했습니다. 장교, 블루버드 바이오. “ASH에서 제시된 데이터는 이러한 결과가 시간이 지나도 유지될 수 있으며 새로운 치료 옵션이 필요하고 자격이 있는 겸상적혈구병 환자의 삶의 질에 의미 있고 지속적인 영향을 미칠 수 있다는 확신을 줍니다.”
ASH에서 발표된 분석은 치료 과정 및 제조 프로토콜이 개선된 후 HGB-206 그룹 C 및 HGB-210 연구에서 lovo-cel을 투여받은 겸상적혈구병 환자 47명에 초점을 맞췄습니다. 환자의 85% 이상이 주입 전에 2회 이하의 가동 주기가 필요했습니다. 2023년 2월 13일 마감일 기준으로 모든 환자는 마지막 추적 관찰(중앙값 >40% HbAT87Q)을 통해 주입 후 항겸상 성인 헤모글로빈의 안정적인 생산과 혈관 폐쇄 사건(VOE) 및 중증 혈관 폐쇄 사건을 나타냈습니다. (sVOE)는 모든 환자에서 제거되거나 유의하게 감소했으며, 이는 lovo-cel이 겸상 적혈구 질환의 근본 원인에 지속적인 영향을 미쳤음을 시사합니다. 치료받은 환자에서 발생한 이상반응의 대부분은 기저 겸상 적혈구 질환 또는 부설판을 사용한 상태에 기인한 것이었습니다.
![Bluebird bio(NASDAQ:BLUE), 적혈구 질환에 대한 블루버드의 유전자 치료 프로그램의 장기 추적 데이터는 겸상 방지 성인 헤모글로빈의 안정적인 생산 및 혈관 폐쇄 문제 해결을 통해 지속적이고 잠재적인 치료 혜택을 지원](https://milaelo.com/wp-content/uploads/2023/12/pexels-photo-4021775-1.jpeg)
로보셀은 겸상 적혈구 질환 개발에 있어 가장 깊이 연구된 유전자 치료법으로, 해당 분야에서 가장 많은 환자가 치료를 받고 가장 오랫동안 추적관찰 중이다. 2023년 2월 13일 현재 전체 임상 개발 프로그램 전반에 걸쳐 59명의 환자가 치료를 받았으며 가장 먼저 치료받은 환자에 대해서는 8년 이상의 추적 관찰이 이루어졌습니다.
이 치료법은 2023년 12월 8일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았으며 현재 미국에서는 LYFGENIA라는 이름으로 판매되고 있다.
업데이트된 유효성 데이터는 VOE 부담에 대한 혁신적인 영향을 지속적으로 지원합니다.
연구에서 VOE는 혈관 폐쇄 외에 의학적으로 결정된 원인이 없는 급성 통증의 에피소드로 정의되며, 2시간 이상 지속되고 의료 시설에서 치료가 필요할 정도로 심각합니다. 여기에는 산소 치료 및/또는 수혈이 필요한 급성 흉부 증후군, 급성 간 격리, 2시간 동안 지속되고 의료 시설에서 치료가 필요한 급성 지속발기증 및 급성 비장 격리가 포함됩니다. sVOE에는 24시간 입원 또는 응급실 방문이 필요하거나 72시간 동안 최소 2회 병원 또는 응급실 방문이 필요하며 두 방문 모두 정맥 주사 치료가 필요합니다. 지속발기증의 모든 VOE도 sVOE로 간주됩니다.
Bluebird bio(NASDAQ:BLUE) 주식소개
블루버드바이오(주)는 생명공학 기업으로 중증 유전질환에 대한 유전자 치료법을 연구, 개발, 상용화하고 있습니다. 중증 유전 질환에 대한 제품 후보로는 수혈 의존성 β-지중해빈혈 치료를 위한 ZYNTEGLO(betibeglogene autotemcel); 겸상적혈구병(SCD) 치료를 위한 로보티베글로겐 오토템셀(lovetibeglogene autotemcel); 및 뇌부신백질이영양증을 치료하는 SKYSONA(elivaldogene autotemcel). 회사의 임상 개발 프로그램에는 SCD 환자 치료에서 로보셀의 안전성과 효능을 평가하기 위한 HGB-205, HGB-206, HGB-210이 포함됩니다. HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212를 통해 베타 지중해빈혈 환자 치료에 있어 베티셀의 안전성과 유효성을 평가할 수 있다. Orchard Therapeutics Limited와 라이센스 계약을 맺었습니다. 이 회사는 이전에 Genetix Pharmaceuticals, Inc.로 알려져 있었고 2010년 9월에 bluebird bio, Inc.로 이름을 변경했습니다. bluebird bio, Inc.는 1992년에 설립되었으며 매사추세츠주 Somerville에 본사를 두고 있습니다.
Bluebird bio의 전망
12개 증권사가 블루버드바이오 주식에 대한 12개월 가격목표를 발표했다. BLUE 주가 목표 범위는 4.21달러에서 13.00달러입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 8.02달러에 이를 것으로 예상합니다. 이는 현재 주가 대비 180.5%의 상승 여력이 있음을 의미한다.
Bluebird bio의 공매도
블루버드바이오는 11월 공매도가 줄어들었다. 11월 15일 기준 공매도량은 총 22,490,000주로, 10월 31일 총 2,457만주 대비 8.5% 감소하였습니다. 일평균 거래량 3,540,000주 기준 현재 커버리지 일수는 6.4일입니다.
Bluebird bio의 이전분기 수익 결과발표
Bluebird bio(NASDAQ:BLUE)가 11월 7일 화요일 분기 실적을 발표했다. 생명공학 회사는 해당 분기 주당 순이익(EPS)을 0.66달러로 보고했는데, 이는 분석가들의 합의 추정치(0.69달러)를 0.03달러 상회한 것입니다. 해당 생명공학 회사는 해당 분기 동안 1,240만 달러의 수익을 올렸으며, 이는 분석가 추정치인 1,356만 달러와 비교됩니다. 블루버드바이오는 마이너스 순이익률 419.64%, 마이너스 12개월 자기자본이익률 34.32%를 기록했다. 해당 분기 회사의 수익은 전년 대비 17364.8% 증가했습니다. 작년 같은 분기에 해당 기업은 EPS(0.92달러)를 벌었습니다.
Bluebird bio의 다음분기 수익 발표예정일
회사는 2024년 4월 3일 수요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.