Freeline Therapeutics Holdings(NASDAQ:FRLN) 주식 소개
임상 단계 생명공학 회사인 Freeline Therapeutics Holdings(NASDAQ:FRLN) plc는 변형 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터 매개 유전자 치료법을 개발합니다. B형 혈우병 치료용 FLT180a를 개발합니다. 제1형 고셔병 치료를 위한 FLT201; 파브리병 치료를 위한 FLT190. 또한 전신 유전자 치료를 위한 연구 프로그램도 보유하고 있습니다. 이 회사는 2015년에 설립되었으며 영국 스티븐니지에 본사를 두고 있습니다.
회사는 현재 고셔병 제1형 환자를 대상으로 한 1/2상 임상 시험에서 새로운 이식유전자를 전달하는 고도로 차별화된 유전자 치료 후보인 FLT201을 발전시키고 있습니다. Freeline은 GBA1 관련 파킨슨병에 초점을 맞춘 프로그램을 포함하여 추가 연구 프로그램을 보유하고 있습니다. FLT201과 동일한 새로운 이식유전자를 활용하는 질병입니다. Freeline은 영국에 본사를 두고 있으며 미국에서 사업을 운영하고 있습니다.
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Freeline Therapeutics Holdings(NASDAQ:FRLN) plc의 FLT201 소개
FLT201은 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료 후보 물질로 현재 고셔병 1형 성인을 대상으로 한 1/2상 GALILEO-1 임상 시험에서 조사되고 있습니다. FLT201은 글루코세레브로시다제(GCase)와 글루코세레브로시다제(GCase)의 지속적인 증가를 생성하도록 설계되었습니다. 질병 진행을 중단하고 결과를 개선하며 평생 치료에서 벗어날 수 있는 일회성 치료법을 제공하는 것을 목표로 유해한 기질의 축적을 줄입니다. FLT201은 Freeline의 독점 AAVS3 캡시드를 사용하여 간 세포에 새로운 이식유전자를 도입하여 합리적으로 조작된 GCase 변이체를 생성합니다. 전임상 연구에서 GCase 변종은 야생형 인간 GCase에 비해 리소좀 pH 조건에서 반감기가 20배 이상 증가한 것으로 나타났습니다. 전임상에서 FLT201은 강력한 GCas 발현을 보여주었습니다. 주요 조직에서 상당한 GCas 흡수 및 기질 감소를 초래합니다
Freeline Therapeutics Holding가 다루는 병 고셔병
고셔병은 특정 유형의 지질을 대사하는 데 필요한 효소인 글루코세레브로시다제(GCase)의 수준이 비정상적으로 낮아지는 GBA1 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 결과적으로 유해한 기질인 글루코실세라마이드(Gb-1)와 글루코실스핑고신(lyso-Gb1)이 세포에 축적되어 다양한 기관에 축적되어 염증과 기능 장애를 유발합니다. 고셔병은 유전성이고 다양한 아형으로 나타납니다. 프리라인은 현재 비장, 간, 뼈 및 폐의 건강에 영향을 미치는 가장 흔한 형태의 고셔병 1형에 초점을 맞추고 있습니다. 기존 치료법을 사용한 치료에도 불구하고 고셔병을 앓고 있는 많은 사람들은 계속해서 증상과 질병 진행을 경험합니다. 고셔병은 미국, 영국, 프랑스, 독일, 스페인, 이탈리아 및 이스라엘에서 약 18,000명에게 영향을 미칩니다.
Freeline은 고셔병에 대한 새로운 유전자 치료 후보인 FLT201의 1/2상 GALILEO-1 시험의 첫 번째 코호트에서 긍정적인 초기 임상 데이터를 보고합니다
Oct. 04, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Freeline Therapeutics Holdings plc(Nasdaq: FRLN)는 오늘 FLT201을 평가하는 현재 진행 중인 1/2상 GALILEO-1 시험에서 긍정적인 초기 안전성, 내약성 및 효소 활성 데이터를 보고했습니다.
고셔병(Gaucher disease)에 대한 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료 후보. 고셔병은 GCase 효소 결핍으로 인해 유해한 기질이 축적되어 비장 및 간 비대, 혈구 수치 감소, 뼈 통증 및 폐 기능 저하 등의 증상을 유발하는 쇠약해지는 유전 질환입니다.
유리한 안전성과 내약성 프로필을 입증한 것 외에도, GALILEO-1의 처음 두 환자의 데이터는 FLT201의 단일 주입으로 혈장의 GCase 활성이 수백 배 증가하고 백혈구의 GCase 활성이 정상화되었음을 보여줍니다.
“이러한 초기 임상 데이터는 매우 설득력이 있습니다.”라고 사라고사 Quirónsalud 병원의 고셔병 연구 및 치료를 위한 스페인 재단의 혈액학자이자 GALILEO-1 시험의 연구자인 Pilar Giraldo 박사는 말했습니다. “기존 치료법이 질병에 상당한 영향을 미쳤지만 많은 환자가 계속 증상을 경험하고 있으며 현재 치료법은 평생 치료 부담이 큽습니다. 고셔병 환자는 더 나은 치료 옵션을 받을 자격이 있습니다. FLT201은 일회성 유망한 새로운 접근법을 나타냅니다. 연구용 유전자 치료법을 연구하고 있으며 새로운 임상 데이터를 바탕으로 그 잠재력에 대해 기대하고 있습니다.” 라고 전했습니다.
Freeline Therapeutics Holdings plc의 FLT201에 대한 긍정적인 초기 임상 데이터
오늘 보고된 데이터에는 고셔병 제1형 환자를 대상으로 한 인간 최초의 국제 다기관 1/2상 용량 측정 연구인 GALILEO-1의 처음 두 환자의 안전성, 내약성 및 GCase 활성 평가가 포함되어 있습니다. 두 환자 모두 4.5x1011vg/kg의 용량으로 치료를 받았으며 이전 치료법에서 성공적으로 벗어났습니다.
9월 27일 데이터 마감 기준으로 데이터는 다음을 입증했습니다.
환자 1의 경우 투여 후 13주, 환자 2의 경우 투여 후 6주 현재 주입 반응 및 심각한 부작용 없이 양호한 안전성과 내약성을 보였습니다. 모든 치료 관련 부작용은 1등급이었으며 개입 없이 해소되었습니다.
같은 기간 동안 간 트랜스아미나제 수치는 상승하지 않았습니다. ALT(Alanine-transaminase)와 AST(aspartate-transaminase) 수치는 두 환자 모두 정상 범위로 유지되었습니다.
혈장 GCase 수준이 크게 증가합니다. 환자 1은 투여 후 12주에 기준선에 비해 거의 700배 증가한 70μmol/L/h 이상을 나타냈습니다. 환자 2는 투여 후 4주 현재 기준선에 비해 300배 이상 증가하여 약 30μmol/L/h로 유사한 강력한 반응을 보였습니다. 정상적인 혈장 GCase 수준은 0.3~1.2μmol/L/h(평균: 0.58μmol/L/h)입니다.
백혈구 GCase 활성의 정상화, 혈장에서 GCase의 세포 흡수를 입증합니다. 백혈구 GCase 활성은 환자 1에서 투여 4주 이내에 정상 수준에 도달했으며 마지막 측정 당시에도 정상을 유지했습니다. 마찬가지로, 환자 2의 백혈구 GCase 활성은 투여 후 4주 이내에 정상 수준에 도달했습니다. 백혈구는 고셔병의 광범위한 세포 흡수에 대한 검증된 마커입니다.
두 환자 모두 베이스라인에서 정상적인 헤모글로빈 수치를 보였고, 효소 대체 요법이나 기질 대체 요법을 중단한 후 복용한 환자를 포함해 매주 평가에서 정상 범위를 유지했습니다.
4.5x1011vg/kg 용량에서 강력한 안전성 프로파일과 강력한 효소 활성을 고려하여, 세 번째 환자는 이 첫 번째 코호트에서 용량을 투여하여 현재 용량을 계속할지 아니면 더 높은 용량을 탐색할지 결정하기 전에 추가 데이터를 수집할 예정입니다. 세 명의 추가 연구 환자가 확인되었으며 투약 일정이 잡혀 있는 중입니다.
Freeline Therapeutics Holding 의 주식 역분할
Freeline Therapeutics의 주식은 2023년 5월 12일 금요일 시장 개장 전 역분할입니다. 1-15 역분할은 2023년 5월 12일 금요일에 발표되었습니다. 주주가 소유한 주식 수는 2023년 5월 12일 금요일 마감 종소리 이후 조정되었습니다. . 역분할 이전에 주식 100주를 보유한 투자자는 분할 후 7주를 갖게 됩니다.
Freeline Therapeutics Holding의 지난 분기 수익발표
Freeline Therapeutics Holdings plc(NASDAQ:FRLN)는 8월 15일 화요일에 실적 결과를 발표했습니다. 회사는 이번 분기 EPS를 0.21달러로 보고했는데, 이는 컨센서스 추정치(3.62달러)를 3.41달러나 앞선 것입니다. 이 사업은 해당 분기 동안 62만 달러를 벌었습니다.
Freeline Therapeutics Holding의 다음 분기 수익발표 예정일
회사는 2023년 11월 21일 화요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.
