2023 NASDAQ:PASG 주가(Passage Bio) 패시지 바이오 FTD-GRN에 대한 PBFT02의 1/2단계 임상 시험의 유망한 초기 데이터 및 업데이트된 전략적 우선순위 발표

ryohwa
/ 12월 20, 2023

Passage Bio(NASDAQ:PASG), FTD-GRN에 대한 PBFT02의 1/2단계 임상 시험의 유망한 초기 데이터 및 업데이트된 전략적 우선순위 발표

PBFT02의 용량 1은 치료 후 30일에 처음 치료받은 환자 3명 각각에서 초생리학적 CSF 프로그래눌린 수준을 달성했습니다.

높은 프로그래눌린 수치는 치료 후 최대 6개월까지 유지되었습니다.
PBFT02의 용량 1은 면역억제를 위해 강화된 스테로이드 요법을 받은 환자에서 일반적으로 내약성이 좋았습니다.
FTD-GRN에서 PBFT02의 지속적인 발전에 초점을 맞추고 다양한 추가 성인 신경퇴행성 질환에서 PBFT02를 탐색하는 파이프라인
GM1 신경절증을 포함한 임상 단계 소아 리소좀 축적 질환 프로그램을 위한 잠재적인 파트너십 기회 추구
경영진은 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 중간 FTD 데이터를 검토하기 위한 웹캐스트 프레젠테이션을 주최합니다.

필라델피아, 2023년 12월 20일 (GLOBE NEWSWIRE) — 신경퇴행성 질환 환자의 삶 개선에 주력하는 임상 단계 유전 의약품 회사인 Passage Bio, Inc.(Nasdaq: PASG)가 오늘 첫 발표를 했습니다. 전두측두엽 치매(FTD) 환자의 그래눌린 치료를 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 전달 유전자 치료법인 PBFT02를 평가하는 진행 중인 글로벌 1/2상 upliFT-D 임상 시험에서 코호트 1 환자 3명의 안전성 및 바이오마커 데이터 (GRN) 돌연변이. FTD는 승인된 질병 수정 치료법이 없는 조기 발병 치매의 한 형태입니다. 또한 회사는 신경퇴행성 질환 치료를 위한 포트폴리오를 더욱 최적화하는 것을 목표로 업데이트된 전략적 우선순위를 공유했습니다.

NASDAQ:PASG 관계자의 한마디

“우리는 upliFT-D 임상 시험의 초기 임상 데이터를 발표하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다. PBFT02는 시험 후 최대 6개월 동안 가장 낮은 테스트 용량인 Dose 1에서 CSF 프로그래눌린을 초생리학적 수준으로 상승시키는 능력을 보여줍니다. -치료. 우리는 전임상 비인간 영장류 모델을 기반으로 한 우리의 기대를 뛰어넘는 이러한 데이터가 FTD-GRN< 환자의 질병 진행의 핵심 동인인 프로그래눌린 결핍을 해결하기 위한 PBFT02의 강력한 잠재력을 검증한다고 믿습니다. /span>,” Passage Bio의 최고 의료 책임자인 Mark Forman, M.D., Ph.D.가 말했습니다.

FTD는 조기 발병 치매의 가장 흔한 원인 중 하나입니다. FTD 환자의 약 5~10%(미국과 유럽의 경우 약 18,000명)에서 이 질병은 GRN 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 프로그래눌린(PGRN) 결핍을 유발합니다. PGRN은 세포 생물학, 발달 및 염증에서 여러 역할을 하는 것으로 생각되는 복잡하고 고도로 보존된 단백질입니다. 새로운 증거는 PGRN 결핍이 리소좀 기능 장애에 기여할 수 있음을 시사합니다.

upliFT-D 임상 시험에서는 PBFT02를 ICM(Intra-Cisterna Magna) 주사를 통해 전달되는 단일 용량으로 평가합니다. PBFT02는 AAV1 바이러스 벡터를 사용하여 PGRN을 암호화하는 GRN 유전자의 기능적 복사본을 환자의 세포에 전달합니다.

uplift-D 임상 시험에서 처음 3명의 환자의 톱라인 중간 결과

안전 (최대 6개월간 환자 추적 관찰)

PBFT02의 용량 1은 프로토콜 수정 후 강화된 스테로이드 요법을 받은 환자 2와 3에서 일반적으로 내약성이 좋았습니다.

심각한 부작용(SAE)이 없습니다.
모든 치료 관련 부작용(AE)은 심각도가 경증에서 중등도였습니다.
임상적으로 유의미한 면역 반응, 간독성 또는 안전 관련 영상 이상에 대한 증거는 없습니다.
환자 1은 낮은 수준의 면역억제(60일 동안 60mg 경구 프레드니손)를 받았고 증상이 없고 면역 반응과 일치하는 두 가지 SAE를 경험했습니다.
환자 1에 이어, 프로토콜은 환자 2와 3에 대해 스테로이드 처방(1~3일에 메틸프레드니솔론 1,000mg IV, 60일까지 경구 프레드니손 60mg)을 늘리도록 수정되었습니다.
신경 전도 연구로 측정했을 때 후근 신경절(DRG) 독성의 증거는 없었으며 세 환자 모두에서 ICM 투여와 관련된 합병증도 관찰되지 않았습니다.

Passage Bio(NASDAQ:PASG) 주식소개

유전 의약품 회사인 Passage Bio, Inc.는 중추신경계 질환에 대한 획기적인 치료법을 개발합니다. 영아 GM1을 위한 β-갈락토시다제를 코딩하는 기능성 GLB1 유전자인 PBGM01을 개발합니다. 프로그래눌린 결핍으로 인한 FTD 치료를 위한 기능성 그래눌린(GRN) 및 프로그래눌린 코딩 유전자(PGRN)인 PBFT02; 및 유아 크라베병에 대한 가수분해 효소 갈락토실세라미다제를 코딩하는 기능성 GALC 유전자인 PBKR03. 이 회사는 또한 이염색성 백질이영양증 치료용 PBML04를 개발하고 있습니다. 근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 PBAL05; 헌팅턴병에 대한 기타 프로그램. Passage Bio, Inc.는 펜실베니아 대학의 유전자 치료 프로그램 이사회와 전략적 연구 협력 관계를 맺고 있습니다. Catalent Maryland, Inc.와 협력 계약, 개발 서비스 및 임상 공급 계약을 체결했습니다. 이 회사는 2017년에 법인화되었으며 펜실베니아주 필라델피아에 본사를 두고 있습니다.

패시지 바이오의 지난 분기 수익 결과

Passage Bio, Inc.(NASDAQ:PASG)는 11월 13일 월요일에 분기별 실적을 발표했습니다. 회사는 이번 분기 주당 순이익을 0.49달러로 보고했는데, 이는 컨센서스 추정치(0.46달러)를 0.03달러 놓친 수치입니다.

패시지 바이오의 다음 수익 발표 예정일

회사는 2024년 3월 4일 월요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.

패시지 바이오의 IPO

패시지 바이오는 2020년 2월 28일 금요일에 IPO를 통해 1억 2,600만 달러를 모금했습니다. 회사는 주당 16.00~18.00달러에 7,400,000주를 발행했습니다. J.P. Morgan, Goldman Sachs 및 Cowen이 IPO 인수자로 활동했으며 Chardan이 공동 관리자로 활동했습니다.

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