2023 NASDAQ:PBLA 주가(Panbela Therapeutics) 팬벨라 테라퓨틱스 소아 신경모세포종에 대한 에플로르니틴(DFMO)에 대한 미국 WorldMeds NDA 승인 발표

ryohwa
/ 12월 19, 2023

Panbela Therapeutics(NASDAQ:PBLA), 소아 신경모세포종에 대한 에플로르니틴(DFMO)에 대한 미국 WorldMeds NDA 승인 발표

미니애폴리스, 2023년 12월 18일(GLOBE NEWSWIRE) — Panbela Therapeutics, Inc.(PBLA)는 긴급하게 충족되지 않은 의학적 요구가 있는 환자 치료를 위한 파괴적인 치료법을 개발하는 임상 단계 회사인 US WorldMeds®1 (USWM) , 켄터키 소재 전문 제약 회사로 eflornithine 소아 신경모세포종 프로그램의 특정 자산을 매각하여 FDA의 신약 신청(NDA) 승인을 받았습니다. 이전 특정 치료법에 대해 적어도 부분적인 반응을 보인 고위험 신경모세포종 환자를 위한 유지 요법으로 에플로르니틴을 사용하는 것입니다.

고위험 신경모세포종 환자 치료를 위한 eflornithine 사용에 대한 USWM의 NDA 승인은 암 적응증에 대한 폴리아민 표적 치료법에 대한 FDA의 첫 번째 NDA 승인을 의미합니다. “이 승인은 전이성 췌장암, 대장암, 비소세포폐암, 전립선암에 대한 진행 중인 프로그램의 데이터와 난소암에 대한 전임상 프로그램의 발전을 기대하면서 암 치료에서 폴리아민이 수행할 수 있는 역할을 강조합니다. 다발성 골수종”이라고 Jennifer K. Simpson, PhD, MSN, CRNP, President & Panbela의 최고경영자(CEO)

2023년 7월, Panbela는 USWM이 에플로르니틴 임상 개발, 규제 승인, 그리고 상업 판매.

“FDA가 고위험 신경모세포종에 대한 USWM의 eflornithine NDA를 승인한 것은 우리의 파트너십에 있어 흥미로운 이정표입니다. 이는 암에서 폴리아민 표적 치료법의 가능성을 보여줍니다.”라고 Jennifer K. Simpson, PhD, MSN, CRNP, President & 판벨라의 CEO. “이 승인은 US WorldMeds가 에플로르니틴을 시장에 출시하기 위한 노력을 계속함에 따라 Panbela에 대한 상당한 개발 마일스톤 지불을 위한 전제 조건입니다.”

“신경모세포종에서 폴리아민의 역할과 eflornithine의 치료 가능성을 수년간 조사한 후, eflornithine에 대한 NDA에 대한 FDA의 긍정적인 검토를 통해 USWM의 성공을 보는 것은 보람 있는 일입니다.”라고 말했습니다. Elizabeth Bruckheimer, 박사, 부사장 & Panbela의 최고 과학 책임자(CSO)는 “에플로르니틴에 대한 USWM NDA 승인이 신경모세포종 환자의 높은 미충족 수요를 해결하는 데 어떻게 도움이 될지 기대가 됩니다.”

미성숙 신경 세포에서 발생하는 희귀 암인 신경모세포종은 소아암 사망의 거의 15%를 차지합니다.[1] Panbela’ ;의 자회사인 Cancer Prevention Pharmaceuticals는 Neuroblastoma Medulloblastoma Translational Research Consortium(NMTRC)(현재 Beat Childhood Cancer), New Advances in Neuroblastoma Therapy(NANT), Children’s Oncology Group(COG)과 같은 주요 신경모세포종 연구 그룹과 광범위하게 협력하고 있습니다. 프로그램이 USWM으로 분할되기 전에 신경모세포종 치료제로서 eflornithine의 임상 개발에 참여한 국립 암 연구소(NCI).

Panbela Therapeutics(NASDAQ:PBLA)의 파이프라인 정보

파이프라인은 가족성 선종성 폴립증(FAP), 1차 치료 전이성 췌장암, 신보강 췌장암, 대장암에 초기 초점을 맞춘 현재 임상 시험 중인 자산으로 구성됩니다. 암 예방과 난소암. 결합된 개발 프로그램은 전임상부터 등록 연구에 이르는 프로그램을 통해 예상되는 촉매제의 꾸준한 흐름을 가지고 있습니다.

Ivospemin (SBP-101)

Ivospemin은 췌장 관 선암종 및 기타 질병에 대해 관찰된 높은 친화력을 활용하여 폴리아민 대사 억제(PMI)를 유도하도록 설계된 독점 폴리아민 유사체입니다. 종양. 전이성 췌장암 환자에 대한 임상 연구에서 종양 성장 억제 신호가 나타났으며, 평균 전체 생존율(OS)은 14.6개월, 객관적 반응률(ORR)은 48%로 표준 치료의 일반적인 수준을 초과했습니다. gemcitabine + nab-paclitaxel의 기존 FDA 승인 표준 화학 요법과의 잠재적 보완 활동을 시사합니다. 현재까지의 임상 연구에서 평가된 데이터에서 이보스페민은 화학요법 관련 부작용이 될 수 있는 골수 억제 및 말초 신경병증의 악화를 나타내지 않았습니다. 심각한 시각적 이상반응이 평가되었으며 망막병증 병력이 있거나 망막박리 위험이 있는 환자는 향후 SBP-101 연구에서 제외됩니다. 이전 Panbela가 후원한 임상 시험에서 관찰된 안전성 데이터와 PMI 프로필은 ASPIRE 시험에서 보스페민에 대한 지속적인 평가를 뒷받침합니다.

플린포비™

플린포비는 CPP-1X(에플로르니틴)와 설린닥의 조합으로 폴리아민 합성을 억제하고 폴리아민 수출과 이화작용을 증가시키는 이중 메커니즘을 갖고 있습니다. 산발성 대장 폴립 환자를 대상으로 한 3상 임상 시험에서 이 조합은 > 위약 대비 90% 이후의 전암성 산발성 선종이 발생합니다. 플린포비를 단일 제제 에플로니틴 및 단일 제제 설린닥과 비교한 최근 3상 시험에서 하부 위장관 해부학을 가진 FAP 환자에 초점을 맞춘 결과, 하부 GI 해부학을 가진 FAP 환자(결장, 직장 또는 수술용 파우치가 손상되지 않은 환자)는 통계적으로 유의미한 이점을 보여주었습니다. 하부 GI의 수술 사건을 최대 4년까지 지연시키는 데 있어 두 가지 단일 제제(p≤0.02)와 비교했습니다. Flynpovi의 안전성 프로필은 단일 제제와 크게 다르지 않았으며 FAP에 대한 Flynpovi의 지속적인 평가를 뒷받침합니다.

에플로르니틴(CPP-1X)

CPP-1X(에플로르니틴)은 위암 예방, 위암 치료 등 여러 적응증에 대한 단일 제제 정제 또는 고용량 분말 봉지로 개발되고 있습니다. 신경모세포종 및 최근 발병한 제1형 당뇨병. 전임상 연구와 임상 1상 또는 2상 연구자 개시 시험에서는 CPP-1X 치료가 내약성이 좋고 잠재적인 활성을 가질 수 있음을 시사합니다.