2023 PTC Therapeutics(NSADAQ:PTCT), Inc. 설명 및 PTC 테라퓨틱스 업데이트 자료

ryohwa
/ 9월 18, 2023

PTC Therapeutics(NSADAQ:PTCT), Inc. 란 기업은

바이오제약 회사인 PTC Therapeutics(PTCT), Inc.는 희귀 질환 환자에게 혜택을 제공하는 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 과학 중심의 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 새로운 치료법을 식별하고 전 세계적으로 제품을 상용화하는 PTC의 혁신 능력은 혁신 의약품의 강력하고 다양한 파이프라인에 대한 투자를 촉진하는 토대입니다. PTC의 사명은 치료 옵션이 거의 또는 전혀 없는 환자에게 동급 최강의 치료를 제공하는 것입니다. PTC의 전략은 강력한 과학 및 임상 전문성과 글로벌 상용 인프라를 활용하여 환자에게 치료법을 제공하는 것입니다. PTC는 이를 통해 모든 이해 관계자의 가치를 극대화할 수 있다고 믿습니다

프리드라이히 운동 실조증 소개

프리드라이히 운동 실조증(FA)은 주로 중추 신경계와 심장에 영향을 미치는 희귀하고 신체적으로 쇠약하며 생명을 단축시키는 신경근 장애입니다. 이것은 가장 흔한 유전성 운동 실조증(비정상적이고 조정되지 않은 움직임)이며 일반적으로 세포 대사 및 에너지 생산에 중요한 미토콘드리아 단백질인 프라탁신의 생산 감소로 이어지는 프라탁신(FXN) 유전자의 단일 유전적 결함으로 인해 발생하며 감소된 프라탁신 수준은 미토콘드리아 철 축적 및 증가된 산화 스트레스와 관련이 있으며, 이는 페롭토시스를 통한 세포 사멸로 이어질 수 있습니다.

증상으로는 협응 및 근력의 점진적인 상실로 인해 균형 및 협응 저하, 말하기, 삼키기 및 호흡 곤란, 척추 만곡, 심각한 심장 상태, 당뇨병, 청력 및 시력 손상 등이 있습니다.또한 증상의 중증도와 진행 속도는 사람마다 다르며 일부 증상은 전혀 뚜렷하지 않을 수 있습니다. 프리드라이히 운동 실조증은 일반적으로 아동기 또는 청소년기에 진단됩니다.전 세계적으로 약 25,000명이 프리드라이히 운동 실조증을 앓고 있습니다.

PTC Therapeutics(NSADAQ:PTCT), Inc.가 개발하는 Vatiquinone 정보

PTC는 Bio-e 플랫폼을 기반으로 Friedreich 운동 실조증에 대한 잠재적 치료제인 vatiquinone을 개발하고 있습니다. 바티퀴논은 프리드라이히 운동 실조증에서 파괴되는 에너지 및 산화 스트레스 경로의 주요 조절자인 효소인 15-Lipoxygenase(15-LO)의 소분자 동급 최초 선택적 억제제입니다. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애 및 산화 스트레스의 결과를 완화시켜 궁극적으로 페롭토시스를 예방하고 신경 생존을 돕습니다. 1,2,3 바티퀴논은 여러 임상 연구에서 평가되었으며 사망 위험과 여러 신경계 및 신경근 질환 증상에 미치는 영향이 입증되었습니다.

MOVE-FA 임상 시험 정보 MOVE

FA라고 불리는 프리드라이히 운동 실조증 환자에 대한 3상 등록 지시 시험은 무작위, 위약 대조 72주 시험으로 일차 종점은 수정된 프리드라이히 운동 실조 등급 척도(mFARS)의 변경입니다. ) 점수. mFARS는 질병 진행, 즉 삼킴과 언어, 상지와 하지 협응, 직립 안정성을 측정하는 임상 평가입니다. 주요 2차 종료점은 FA-일상생활 활동(ADL) 척도에 의해 평가된 일상생활 활동의 기준선으로부터의 변화입니다. 시험의 위약 부분을 완료한 환자는 공개 라벨 24주 연장에 등록할 수 있습니다.

PTC Therapeutics(NSADAQ:PTCT), Inc. CEO Matthew B. Klein의 한마디

연구가 1차 평가변수를 달성하지 못한 것에 실망했지만, 72주 동안 판코니빈혈 질환 진행 및 이환율의 여러 측면에 의미 있는 영향을 미쳤다는 결과에 고무됐다”고 말했으며, 임상적 이점의 신호, 어린이에 대한 바티퀴논의 잘 확립된 안전성 프로필, 판코니빈혈 소아 환자에 대한 충족되지 않은 의학적 요구를 고려할 때 우리는 규제 당국에 등록할 수 있는 잠재적인 경로를 논의하기를 기대한다고 전했습니다.