uniQure(NASDAQ:QURE), 2023년 재무 결과 발표 및 최근 회사 진행 상황 강조
매사추세츠주 렉싱턴 및 암스테르담, Feb. 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — 중증 의료가 필요한 환자를 위한 획기적인 치료법을 발전시키는 선도적인 유전자 치료 회사인 uniQure NV(NASDAQ: QURE)가 오늘 4분기 재무 결과를 발표했습니다. 2023년 전체를 대상으로 하며 비즈니스 전반의 최근 진행 상황을 강조했습니다.
uniQure의 CEO인 Matt Kapusta는 “2023년 회사 전반에 걸쳐 이루어진 진전에 만족하며 현재 여러 임상 프로그램 실행에 중점을 두고 있습니다.”라고 말했습니다 . “우리의 최우선 과제는 규제 당국과 협력하여 헌팅턴병에 대한 AMT-130의 승인 경로를 명확히 하고 가능한 한 신속하게 세 가지 추가 임상 시험에 걸쳐 환자 등록을 시작하는 것입니다.”
그는 “2024년에 탄탄한 대차대조표를 갖고 있는 동안 우리는 신중하고 효율적인 자본 배분에 대한 규율을 유지하고 있습니다”라고 말했습니다. “AMT-130을 후기 단계 개발로 발전시키려는 모든 결정에는 3단계 시험을 시작하기 전에 확보할 파트너십을 포함하여 명확하고 시의적절한 승인 경로와 재정적 타당성이 필요합니다.”
최근 업데이트
헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 발전
- 2023년 12월, 회사는 초기 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130에 대해 진행 중인 미국 및 유럽 1상/2상 연구의 업데이트된 임상 데이터를 발표했습니다.
- AMT-130으로 치료받은 환자들은 질병의 비동시 기준과 일치하는 자연 경과에 비해 잠재적인 용량 의존적 임상 이점과 함께 보존된 신경 기능의 증거를 계속해서 보여주었습니다. 포함 기준과 일치하는 자연사 데이터 세트의 예상 감소율과 비교할 때 AMT-130은 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS), 총 기능 능력(TFC) 및 총 운동 점수(TMS) 키에서 유리한 추세를 보여주었습니다. 질병 진행을 평가하기 위해 고안된 임상 평가 척도.
- AMT-130으로 치료받은 환자들에서는 신경 분해 및 질병 진행 측정을 위한 탐색적 바이오마커인 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 추가 감소가 관찰되었습니다. 저용량 환자의 뇌척수액(CSL) 평균 NfL은 추적 조사 30개월에 기준선 미만으로 유지되었으며, 고용량 환자는 18개월에 기준선에 근접했습니다.
- AMT-130은 두 용량 모두에서 관리 가능한 안전성 프로파일로 일반적으로 내약성이 우수했습니다.
- 2023년 4분기에 회사는 단기 안전성과 내약성 평가에 중점을 두고 수술 전후 면역억제제와 병용한 AMT-130의 두 가지 용량을 추가로 조사하기 위해 최대 12명의 환자로 구성된 세 번째 코호트에서 환자 투여를 시작했습니다. 이 코호트 등록은 2024년 하반기에 완료될 것으로 예상됩니다.
- 2024년 2분기에 회사는 미국 식품의약국(FDA)과 규제 상호 작용을 시작하여 현재 진행 중인 1/2상 연구의 데이터와 AMT-130의 추가 개발을 위한 잠재적 전략을 논의할 것으로 예상합니다. 회사는 2024년 말까지 AMT-130의 잠재적 승인 경로에 대해 더 명확해질 것으로 기대합니다.
- 2024년 중반에 회사는 미국과 유럽 임상시험에서 치료받은 모든 환자의 최대 24개월 및 36개월 추적 데이터를 포함하여 현재 진행 중인 AMT-130의 1/2상 연구의 중간 업데이트를 제공할 것으로 예상합니다.
추가 프로그램을 클리닉으로 발전
- 난치성 근심 측두엽 간질(rMTLE) 치료를 위한 AMT-260 – 2023년 9월 회사는 AMT-260의 I/IIa상 임상 연구에 대한 IND 승인을 발표했습니다. 사이트 착공이 진행 중이며, 2024년 상반기부터 환자 등록이 시작될 것으로 예상된다.
- SOD1 근위축성측삭경화증(ALS) 치료용 AMT-162 – 회사는 2023년 1월 아픽바이오와 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1(과산화물 디스뮤타제 1) 치료용 ABP-102(현재 AMT-162로 알려짐)에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결했습니다. SOD1) ALS는 ALS의 희귀한 유전적 형태입니다. 1/2상 임상시험에 환자 등록은 2024년 상반기에 시작될 것으로 예상됩니다.
- 파브리병 치료용 AMT-191 – 2023년 11월 회사는 AMT-191의 I/IIa상 임상 연구에 대한 IND 승인을 발표했습니다. 환자등록은 2024년 상반기부터 시작될 것으로 예상된다.
HEMGENIX ® 상용 출시로 가치 창출
회사는 파트너 CSL Behring에 etranacogene dezaparvovec(HEMGENIX ® )의 상업적 공급을 계속 제공하고 매사추세츠 주 렉싱턴에 있는 cGMP 시설에서 제품을 제조합니다. 회사는 시장을 위한 일상적인 상업적 제조를 생산하는 자격을 갖춘 시설을 갖춘 엄선된 유전자 치료 회사 중 하나입니다.
재무 하이라이트
- 현금 포지션: 2023년 12월 31일 현재 회사는 6억 1,790만 달러의 현금 및 현금 등가물과 투자 유가증권을 보유하고 있는데, 이는 2022년 12월 31일 현재 3억 9,280만 달러와 비교됩니다. 회사는 2023년 5월에 로열티 계약을 체결하고 선불금을 받았습니다. 미국에서 HEMGENIX ® 의 첫 번째 판매 이후 CSL이 납부해야 할 마일스톤으로 2023년 7월에 1억 달러를 모금했으며, 회사는 현금, 현금 등가물 및 투자 유가증권을 통해 2027년 2분기까지 운영 자금을 조달할 것으로 예상하고 있습니다.
- 수익: 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 수익은 1,580만 달러로, 2022년 같은 기간의 1억 650만 달러와 비교됩니다. 2022년 수익에는 회사가 예상한 HEMGENIX ®의 미국 첫 판매 마일스톤 지불과 관련된 라이선스 수익 1억 달러가 포함 되었습니다 . CSL용 HEMGENIX ® 계약 제조 수익은 2022 년 대비 2023년 910만 달러 증가했습니다.
- 계약 제조 수익 비용: 계약 제조 수익 비용은 2023년 12월 31일에 종료된 회계연도에 1,360만 달러로 2022년 같은 기간의 210만 달러와 비교됩니다. 증가는 CSL용 HEMGENIX ® 계약 제조와 관련된 활동의 증가와 관련이 있습니다 .
- R&D 비용: 2023년 12월 31일에 종료된 회계연도의 연구 및 개발 비용은 2억 1,490만 달러로 2022년 같은 기간의 1억 9,760만 달러에 비해 증가했습니다. 1,720만 달러 증가는 주로 다음을 포함한 외부 연구 및 개발 비용의 590만 달러 순 증가와 관련이 있습니다. AMT-162를 인수하기 위해 Apic Bio에 지불한 1,000만 달러, 2021년 회사의 Corlieve Therapeutics 인수와 관련된 조건부 대가의 공정 가치와 관련된 880만 달러의 비현금 증가 및 140만 달러의 비현금 손상 손실 Lexington 연구 시설과 관련이 있습니다.
- 판관비: 판매, 일반 및 관리 비용은 2023년 12월 31일에 종료된 회계연도에 7,460만 달러로 2022년 같은 기간의 5,510만 달러에 비해 증가했습니다. 1,950만 달러 증가는 주로 전문, 재정 자문 및 관리 비용이 970만 달러 증가한 것과 관련이 있습니다. 지적 재산권 수수료, 정보 기술 비용 370만 달러 증가, 인건비 및 계약자 관련 비용 370만 달러 증가 등이 발생했습니다.
- 기타 비영업 항목 순:
기타 비영업 항목 순 비용은 2023년 12월 31일 마감 회계연도에 2,370만 달러로 2022년 같은 기간의 순이익 1,490만 달러와 비교됩니다. 기타 비영업 항목 순 비용은 3,860만 달러 감소했습니다. 비영업 항목 순액은 주로 외화 이익 감소(2,490만 달러)와 회사가 2023년 5월에 체결한 로열티 계약과 관련된 비현금 이자 비용 2,690만 달러 증가와 관련이 있었습니다. 투자 유가증권과 보유 현금으로 얻은 이자 소득이 1,900만 달러 증가하여 상쇄되었습니다. - 순손실:
2023년 12월 31일에 종료된 연도의 순손실은 3억 850만 달러(보통주당 기본 및 희석 손실 6.47달러)였으며, 이는 2022년 같은 기간의 순 손실 1억 2,680만 달러(보통주당 기본 및 희석 손실 2.71달러)와 비교됩니다. 공유하다.
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uniQure(NASDAQ:QURE) 주식소개 유니코어
uniQure NV는 희귀 및 기타 치명적인 질병으로 고통받는 환자를 위한 치료법을 개발합니다. 이 회사는 B형 혈우병 치료를 위한 임상 3상 HOPE-B 중추적 시험을 완료한 HEMGENIX를 제공합니다. 또한 이 회사는 헌팅턴병 치료를 위해 임상 1/2상 연구 중인 유전자 치료제인 AMT-130을 개발하고 있습니다. 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1-근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 전임상 시험 중인 AMT-162; 측두엽 간질 치료를 위한 전임상 시험 중인 AMT-260; 파브리병 치료를 위한 전임상 시험 중인 AMT-191; 돌연변이에 의한 근위축성측삭경화증 치료를 위해 전임상 시험 중인 AMT-161; 상염색체 우성 알츠하이머병 치료를 위한 전임상 시험 중인 AMT-240; 파킨슨병 치료를 위해 전임상 시험 중인 AMT-210 등이 있다. uniQure NV는 1998년에 설립되었으며 네덜란드 암스테르담에 본사를 두고 있습니다.
주가전망
7개의 중개인이 uniQure 주식의 1년 목표 가격을 발표했습니다. QURE 주가 목표 범위는 7.00달러에서 56.00달러입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 $32.00에 도달할 것으로 예상합니다. 이는 현재 주가 대비 519.0%의 상승 여력이 있음을 의미한다.
수익전망
uniQure(NASDAQ:QURE)는 2월 27일 월요일에 실적 결과를 발표했습니다. 해당 생명공학 회사는 해당 분기 주당 순이익(EPS)을 0.15달러로 보고했으며 이는 컨센서스 추정치(0.89달러)를 1.04달러나 앞섰습니다. 해당 생명공학 회사는 해당 분기에 1억 275만 달러의 매출을 기록했는데, 이는 분석가 추정치 5,537만 달러와 비교됩니다. uniQure는 99.31%의 마이너스 12개월 자기자본수익률과 1,947.09%의 마이너스 순마진을 기록했습니다.
