미래로닷컴

graphs display on an ipad

2024 NASDAQ:SGMO 주가(Sangamo Therapeutics) 상가모 테라퓨틱스 주식 최근 사업 하이라이트와 4분기 및 2023년 전체 재무 결과 보고

Sangamo Therapeutics(NASDAQ:SGMO), 최근 사업 하이라이트와 4분기 및 2023년 전체 재무 결과 보고

리치먼드, 캘리포니아주, 2024년 3월 13일 –( BUSINESS WIRE ) — 게놈 의약품 회사인 Sangamo Therapeutics, Inc.(Nasdaq: SGMO)가 오늘 최근 사업 하이라이트와 의미 있는 내용을 포함한 4분기 및 2023년 전체 재무 결과를 보고했습니다. 신경학 파이프라인의 발전을 지원하는 데이터입니다.

Sangamo의 최고경영자(CEO)인 Sandy Macrae는 “2023년에 Sangamo는 신경학 중심의 게놈 의학 회사로 초점을 맞추는 것을 지원하는 파이프라인 프로그램의 우선 순위를 발표했습니다.”라고 말했습니다. “오늘 발표된 의미 있는 전임상 데이터를 통해 우리는 강력한 징크핑거 후생유전적 조절 페이로드와 업계를 선도하는 새로운 캡시드 전달 기술을 결합하는 우리의 능력이 파괴적인 신경 질환 치료에 대한 상당한 잠재력을 열 수 있다고 믿습니다. 중추신경계는 역사적으로 어려운 분야임이 입증되었습니다. 단기적으로 우리는 파브리병 프로그램과 협력하여 가치 창출을 모색하고 있으며, 이를 위해 FDA와 잠재적으로 단축되고 비용 효율적인 일정을 조정하고 EMA PRIME 자격을 받았습니다. 우리는 충족되지 않은 의료 수요가 높은 신경 질환을 표적으로 삼는 치료법을 개발하기 위해 파이프라인을 임상으로 발전시키기를 기대하고 있습니다.”

최근 사업 하이라이트

우선순위 신경과 파이프라인

  • Sangamo는 심각한 신경 질환을 치료하기 위한 후생유전적 조절 치료법과 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier)을 포함한 의도된 신경 표적에 치료법을 전달하도록 설계된 새로운 독점 AAV 캡시드를 개발하고 있습니다 .
  • 새로운 AAV 캡시드 전달 기술 – 데이터는 프리온 질환 및 타우병증을 표적으로 하는 아연 핑거 페이로드의 캡시드 지원 전달을 통해 표적 유전자를 강력하고 광범위하게 억제함으로써 NHP에서 업계 최고의 BBB 침투 및 뇌 변환을 입증했습니다.
  • 신규 STAC-BBB 캡시드는 벤치마크 캡시드 AAV9와 비교하여 뉴런에서 700배 더 높은 이식유전자 발현으로 BBB의 강력한 침투를 입증했으며 연구에서 평가된 다른 모든 알려진 공개 캡시드 변종보다 성능이 뛰어났습니다.
  • STAC-BBB는 뉴런에서 아연 핑거 화물의 강력한 발현을 매개했으며, 주요 뇌 영역에서 관찰된 프리온 및 타우 유전자의 강력하고 광범위한 억제를 통해 프리온 질환 및 다양한 타우병증의 질병 진행 수정 가능성을 보여주었습니다.
  • RNAscope를 통해 개별 뇌 세포의 유전자 발현을 시각화한 결과 여러 뇌 영역에 걸쳐 징크핑거 화물을 발현하는 뉴런에서 타우가 매우 강력하게 억제되는 것으로 나타났습니다.
  • Capsid 생체분포 프로필은 AAV 기반 치료법으로 신경 질환을 치료하는 데 최적이며, CNS에서 관찰된 농축과 간, 후근 신경절(DRG) 및 기타 말초 기관의 탈표적화로 강조됩니다.
  • STAC-BBB는 NHP에서 내약성이 좋았으며 뇌, 척수 또는 말초 조직에서 주목할만한 치료 관련 병리학 적 발견이 없었습니다.
  • 우리는 STAC-BBB가 표준 세포 배양 및 정제 공정을 사용하여 상업적 규모로 제조 가능하고, 알려진 부형제를 사용하여 용해되며, 사용 가능한 분석을 사용하여 특성화할 수 있다고 믿습니다.
  • 만성 신경병증성 통증 – 전임상 데이터에서는 다른 나트륨 채널에 영향을 주지 않고 Nav1.7 발현을 강력하고 특이적으로 억제하고 징크핑거 억제인자(ZFR)가 NHP에서 잘 견디는 것으로 나타났습니다. 2024년 4분기에 IND 제출이 예상됩니다.
  • IND를 활성화하는 독성학 연구가 거의 완료되었습니다.
  • IND 제출은 2024년 4분기에 예상됩니다.

프리온 질병 – 전임상 데이터에 따르면 AAV가 전달한 ZFR은 뇌에서 프리온 단백질의 발현을 크게 감소시키고, 수명을 연장하며, 생쥐에서 독성 프리온 집합체의 형성을 제한하는 것으로 나타났습니다. CTA는 2025년 4분기에 출시될 것으로 예상됩니다.

  • CTA 지원 연구는 계속해서 발전하고 있습니다.
  • STAC-BBB 신규 캡시드의 정맥내 투여를 통해 전달된 프리온 표적 징크핑거 억제인자는 NHP에서 프리온 유전자의 용량 의존적 억제를 초래했습니다.
  • CTA 제출은 2025년 4분기에 예상됩니다.

타우병증 – 전임상 데이터에 따르면 AAV가 전달한 ZFR은 NHP의 뇌에서 타우 mRNA 발현을 크게 감소시켰습니다. STAC-BBB를 활용하여 이 프로그램의 개발을 재개할 계획입니다. 빠르면 2025년 4분기에 IND 제출이 예상됩니다.

추가 자금 지원을 받아 새로 확인된 STAC-BBB 캡시드 변종을 활용하여 이전에 일시 중지된 타우 프로그램의 개발을 재개할 계획입니다.

STAC-BBB 신규 캡시드의 정맥내 투여를 통해 전달된 Tau 임상 선도 징크핑거 억제인자는 NHP에서 용량 의존적으로 타우 유전자를 억제하는 결과를 가져왔습니다. RNAscope를 통해 개별 뇌 세포의 유전자 발현을 시각화한 결과 여러 뇌 영역에 걸쳐 징크핑거 화물을 발현하는 뉴런에서 타우가 매우 강력하게 억제되는 것으로 나타났습니다.

기타 프로그램

파브리병 – 1/2상 STAAR 연구에서 총 32명의 환자에게 투여되었으며, 지속적인 혜택과 차별화된 안전성 프로필을 보여주는 제20 차 연례 WORLD 심포지엄 에서 업데이트된 임상 데이터가 발표되었습니다 . 잠재적 승인을 위한 단축 경로에 대한 FDA 조정을 발표했습니다. 잠재적인 등록 및 상업화를 위해 자산을 발전시키기 위해 적극적으로 협력 파트너를 찾고 있습니다.

당사가 전액 출자한 파브리병 치료용 유전자 치료제인 이사랄가진 시바파르보벡을 평가하는 1/2상 STAAR 연구의 용량 확장 단계에서 7명의 추가 환자에게 투여했으며, 현재까지 총 32명의 환자에게 투여했습니다.

2024년 2월 캘리포니아주 샌디에고에서 열린 제20 회 연례 WORLD 심포지엄 에서 업데이트된 임상 데이터를 발표했는데 , 이는 2023년 9월 19일 데이터 마감일 기준으로 평가된 24명의 환자 모두에서 α-Gal A 활성 수준이 상승한 것으로 나타났으며 다음과 같은 증상이 동반되었음을 보여줍니다. lyso-Gb3 수준의 감소 및/또는 장기적 안정화. 기준선에서 최고 수준을 보인 환자에게서 혈장 lyso-Gb3의 가장 큰 감소가 관찰되었습니다.

효소대체요법(ERT)을 중단한 환자 13명 모두 2024년 3월 12일 현재 ERT 중단 상태를 유지하고 있습니다.

치료 후 12개월 이상 추적 관찰한 13명의 환자에서는 신장 기능이 안정적으로 유지되었으며, 베이스라인에 비해 전반적인 질병 중증도, 삶의 질, 위장관 증상이 크게 개선된 것으로 보고되었습니다.

적절하고 잘 통제된 단일 연구의 데이터가 이사랄가진 시바파르보벡에 대한 BLA 승인의 기본 기반을 형성하여 원래 예상했던 것보다 BLA 제출에 대한 잠재적으로 단축되고 비용 효율적인 경로를 가능하게 한다는 FDA와 일치합니다. 이 연구에서는 대조군 없이 남성과 여성 모두 최대 25명의 환자를 등록할 예정입니다. ERT와의 직접적인 비교는 FDA가 수용할 수 있는 것으로 간주되는 제안된 연구 설계의 일부가 아닙니다.

충족되지 않은 의학적 요구를 표적으로 삼고 개발 계획을 최적화하고 검토 및 승인 프로세스를 가속화하기 위한 의약품 개발에 대한 지원을 강화하는 것을 목표로 하는 isaralgagene civaparvovec에 대해 EMA로부터 PRIME 적격성을 부여 받았습니다.

출시 기간을 단축하고 의약품에 대한 접근성을 촉진하는 것을 목표로 하는 영국 의약품 및 의료 제품 규제 기관(MHRA)으로부터 isaralgagene civaparvovec에 대한 ILAP(Innovative Licensing and Access Pathway)를 부여 받았습니다. 이사랄가진 시바파르보벡은 이미 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았을 뿐만 아니라 FDA로부터 희귀의약품, 패스트트랙, 첨단 재생의학치료(RMAT) 지정을 받았습니다.

1/2상 STAAR 연구의 스크리닝 및 등록을 완료했으며, 2024년 상반기에 나머지 환자에 대한 투약을 완료할 것으로 예상됩니다.

이 프로그램에 대한 협력 파트너십이나 자금 조달이 확보될 때까지 잠재적인 등록 시험 계획에 대한 추가 투자를 연기합니다.

혈우병 A(화이자) – 2024년 중반에 예상되는 3상 AFFINE 시험의 중추적인 데이터 판독; 중추적 판독이 뒷받침되는 경우 BLA 및 MAA 제출은 2025년 초로 예상됩니다.

중등도에서 중증의 혈우병 A 환자를 위해 화이자와 함께 개발 중인 연구용 유전자 치료법인 지록토코진 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 3상 AFFINE 시험에서 2024년 중반에 중요한 정보가 나올 것으로 예상됩니다.

화이자는 핵심 판독 결과가 뒷받침된다면 2025년 초까지 BLA 및 MAA 제출을 예상하고 있습니다.

2023년 12월 제65 차 미국혈액학회 연례 회의 및 박람회 에서 구두 프레젠테이션을 통해 지록토코진 피텔파르보벡에 대한 1/2상 ALTA 연구에서 화이자와 함께 업데이트된 데이터를 발표했습니다 .

지록토코진 피텔파르보벡에 대한 특정 규제 및 상업적 마일스톤 달성 시 화이자로부터 최대 2억 2천만 달러의 마일스톤 지불금을 받을 수 있으며, 지록토코진 피텔파르보벡이 승인 및 상용화되는 경우 특정 감소에 따라 제품 판매 로열티 14% – 20%를 받을 수 있습니다.

CAR-Tregs – 이전에 발표된 전략적 변화에 맞춰 회사의 프랑스 연구 및 제조 운영 축소와 그에 따른 인력 감축을 발표했습니다. CAR-Treg 세포 치료 프로그램에 대한 잠재적인 협력 파트너나 외부 투자를 계속 찾고 있습니다.

2024년 4월에 시작하여 연말까지 완료될 것으로 예상되는 프랑스 발본에 있는 Sangamo의 세포 치료 제조 시설과 연구실 폐쇄를 포함하여 Sangamo의 프랑스 사업을 폐쇄하고 그에 따른 인력 감축을 발표했습니다. 이번 구조조정으로 인해 프랑스 내 모든 역할(약 93개)이 제거될 것으로 예상됩니다.

TX200을 평가하는 1/2상 STEADFAST 연구에서 2명의 환자에게 추가 투여 .

2024년 2분기 말까지 네 번째로 높은 용량 수준 코호트에서 최대 2명의 추가 환자에게 투여할 것으로 예상됩니다.

당사의 자가 CAR-Treg 세포 치료 프로그램에 대한 잠재적 협력 파트너 또는 외부 투자를 계속 찾을 계획입니다.

2023년 4분기 및 연간 재무 결과

2023년 12월 31일에 종료된 4분기의 통합 순손실은 6,030만 달러(주당 0.34달러)였으며, 이는 2022년 같은 기간의 순손실 5,200만 달러(주당 0.32달러)와 비교됩니다. 2023년 12월 31일로 종료된 회계연도의 경우 , 연결 순손실은 2억 5,780만 달러(주당 1.48달러)였으며, 2022년 12월 31일에 종료된 회계연도의 연결 순 손실은 1억 9,230만 달러(주당 1.25달러)와 비교됩니다.

수익

2023년 12월 31일에 종료된 4분기 수익은 200만 달러로 2022년 같은 기간의 2,720만 달러와 비교됩니다.

2,520만 달러의 수익 감소는 주로 Kite와의 협력 계약과 관련된 수익 1,750만 달러 감소에 기인하며, 이는 연구 개발 서비스 수준의 감소와 협력 관련 수익 1,030만 달러 감소를 반영합니다. 노바티스와의 협력 계약 종료 영향으로 인해 계약이 종료되었습니다. 이러한 감소는 다른 라이선스 계약으로 인한 수익 260만 달러 증가로 부분적으로 상쇄되었습니다.

수익은 2022년 1억 1,130만 달러에 비해 2023년에는 1억 7,620만 달러였습니다.

2022년 대비 2023년 수익이 6,490만 달러 증가한 것은 주로 2023년 6월 협력 계약 종료의 영향으로 인해 Biogen과의 협력 계약과 관련된 수익이 1억 640만 달러 증가했기 때문입니다. 이 협력에 대한 비례 누적 성과 측정의 증가, Sigma-Aldrich Corporation과의 라이선스 계약과 관련된 수익 380만 달러 증가, 기타 라이선스 계약으로 인한 수익 360만 달러 증가입니다. 이러한 증가는 2023년 6월 협력 계약 종료로 인해 Novartis와의 협력 계약 관련 수익 2,750만 달러 감소, Kite와의 협력 계약 관련 수익 1,810만 달러 감소로 부분적으로 상쇄되었습니다. 이 협력과 관련된 연구 및 개발 서비스의 예상 미래 수준 및 2022년 6월 협력 계약 종료로 인해 Sanofi와의 협력 계약과 관련된 수익이 330만 달러 감소했습니다.

Sangamo Therapeutics(NASDAQ:SGMO) 주식소개 상가모 테라퓨틱스
Photo by Burak The Weekender on Pexels.com

같이 주목받고 있는 급등주 확인하기

TPHS:트리니티 플레이스 홀딩스PIXY:쉬프트픽시STI:솔리디온 테크놀로지
GOEV:카누FRES:프래시2 그룹LICY:리사이클 홀딩스

Sangamo Therapeutics(NASDAQ:SGMO) 주식소개 상가모 테라퓨틱스

임상 단계 게놈 의학 회사인 Sangamo Therapeutics, Inc.는 과학을 미국에서 심각한 질병으로 고통받는 환자와 가족의 삶을 변화시키는 의약품으로 전환하는 데 중점을 두고 있습니다. 회사의 임상 단계 제품 후보는 파브리병 치료를 위한 1/2상 임상 연구에 있는 유전자 치료 제품 후보인 ST-920입니다.

HLA-A2 불일치 신장 이식에서 면역 매개 거부반응을 예방하기 위한 1/2상 임상 연구가 진행 중인 키메라 항원 수용체 조작 조절 T 세포(CAR-Treg) 치료제 후보인 TX200; 중등도~중증 A형 혈우병 치료를 위한 3상 임상시험이 진행 중인 유전자치료제 후보물질 SB-525; BIVV003은 겸상적혈구질환 치료를 위한 1/2상 PRECIZN-1 임상시험이 진행 중인 징크핑거뉴클레아제 유전자 편집 세포치료제 후보물질이다. 전임상 개발 제품은 자가면역 질환을 위한 CAR-Treg 세포 치료법과 신경계 질환을 위한 게놈 공학에 중점을 두고 있습니다. Sangamo Therapeutics, Inc.는 Biogen MA, Inc.와 협력적이고 전략적인 파트너십을 맺고 있습니다.

카이트파마(Kite Pharma, Inc.); 화이자 주식회사; 사노피 SA; Novartis Institute for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; 다우 농업과학 LLC; 시그마-알드리치 코퍼레이션; Genentech, Inc.; 개방형 단일클론 기술, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd 및 Hoffmann-La Roche Inc.; 캘리포니아 재생 의학 연구소. 이 회사는 이전에 Sangamo BioSciences, Inc.로 알려졌으며 2017년 1월에 Sangamo Therapeutics, Inc.로 이름을 변경했습니다. Sangamo Therapeutics, Inc.는 1995년에 법인화되었으며 캘리포니아주 브리즈번에 본사를 두고 있습니다.

주가전망

7명의 월스트리트 분석가들은 Sangamo Therapeutics의 주식에 대한 1년 가격 목표를 발표했습니다. SGMO 주가 목표 범위는 $1.00에서 $10.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 4.68달러에 이를 것으로 예상합니다. 이는 현재 주가 대비 449.4%의 상승 여력이 있음을 의미한다.

수익전망

Sangamo Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SGMO)는 2월 22일 수요일에 실적 결과를 발표했습니다. 이 바이오제약회사는 이번 분기 주당 순이익이 0.32달러로 컨센서스 추정치(0.36달러)를 0.04달러 상회했습니다. 해당 바이오제약 회사는 해당 분기 동안 2,723만 달러를 벌어들였는데, 이는 분석가들의 예상인 2,686만 달러에 비해 수치가 높았습니다. Sangamo Therapeutics는 146.30%의 마이너스 순마진과 82.17%의 마이너스 12개월 자기자본 수익률을 기록했습니다. Sangamo Therapeutics의 분기별 매출은 작년 같은 분기에 비해 2.7% 감소했습니다. 전년도 같은 분기 동안 해당 기업은 EPS(0.26달러)를 기록했습니다.