Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB), Duchenne 근이영양증 유전자 치료 SGT-003에 대해 FDA 패스트트랙 지정 획득
매사추세츠주 찰스타운, Dec. 07, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — 신경근 및 심장 질환에 대한 정밀 유전 의약품을 개발하는 생명과학 회사인 Solid Biosciences Inc.(Nasdaq: SLDB)는 오늘 미국으로부터 Fast Track 지정을 받았다고 발표했습니다. 회사의 차세대 Duchenne 근이영양증(Duchenne) 유전자 치료 후보인 SGT-003이 미국 식품의약국(FDA)에 승인되었습니다.
Solid Biosciences의 사장 겸 CEO인 Bo Cumbo는 “FDA 패스트 트랙 지정을 받은 것은 Duchenne 커뮤니티의 충족되지 않은 요구 사항을 잠재적으로 지원하기 위해 SGT-003을 신속하게 개발하는 것이 중요하다는 것을 강조합니다.”라고 말했습니다. “지난달 SGT-003에 대한 IND 승인을 받아 잠재적으로 삶을 변화시킬 수 있는 치료법의 개발을 가속화하게 된 것을 기쁘게 생각하며 계속해서 FDA와 긴밀히 협력할 수 있기를 기대합니다.”
SGT-003에 대한 FDA의 IND 승인은 2023년 11월에 접수되었습니다. 계획된 1/2상 임상시험인 SGT-003-101은 인간을 대상으로 한 최초의 공개 라벨 다기관 임상시험으로, 안전성과 내약성을 확인합니다. 1E14vg/kg의 용량으로 DMD가 있는 소아 환자의 SGT-003. SGT-003은 각각 최소 3명의 환자가 포함된 2개 코호트의 환자에게 1회 정맥 주입으로 투여되며 코호트 확장 가능성이 있습니다. 코호트 1은 DMD가 있는 4~6세 환자를 연구합니다. 장기적인 안전성과 유효성은 치료 후 총 5년 동안 평가될 예정이다.
Solid Biosciences의 최고 규제 책임자인 Jessie Hanrahan 박사는 “DMD 커뮤니티에서 지속적으로 충족되지 않은 요구 사항을 인식하고 있는 FDA의 파트너십과 FDA의 인식에 감사드립니다.”라고 말했습니다. “우리는 SGT-003의 개발에 대해 논의하고 향후 시판 승인을 위해 SGT-003의 검토를 지원하는 데 필요한 데이터를 적절하게 수집할 수 있도록 FDA와 자주 교류할 수 있기를 기대합니다.”
SGT-003 정보
SGT-003은 합리적으로 설계된 독점 캡시드(AAV-SLB101)를 사용하여 R16-R17 nNOS 결합 도메인을 포함하는 단축된 형태의 디스트로핀 단백질(마이크로디스트로핀)을 코딩하는 DNA 서열을 전달합니다. 전임상 데이터는 이것이 근육 기능과 환자의 이익 지속성에 중요할 수 있음을 시사합니다.
패스트 트랙 지정 정보
패스트 트랙 프로그램은 심각하거나 생명을 위협하는 상태를 치료하고 충족되지 않은 의학적 요구를 해결할 수 있는 잠재력을 입증하기 위한 신약의 신속한 개발 및 검토를 촉진합니다.
DMD 소개
뒤센(Duchenne)은 주로 소년에게 영향을 미치는 유전적 근육 소모 질환으로, 증상은 보통 3~5세 사이에 나타납니다. 듀센병은 남아 출생 3,500~5,000명 중 약 1명에게 영향을 미치는 진행성, 비가역적, 궁극적으로 치명적인 질병으로, 미국에서만 유병률이 5,000~15,000명으로 추산됩니다.
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB) 주식 정보
생명 과학 회사인 Solid Biosciences Inc.는 미국에서 신경근 및 심장 질환 치료법 개발에 참여하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 Duchenne 근이영양증 치료를 위한 차세대 유전자 전달 후보인 SGT-003(Duchenne)입니다. 프리드라이히 운동실조증 치료를 위한 유전자 치료 프로그램인 AVB-202-TT; BAG3 매개 확장성 심근병증 치료를 위한 유전자 치료 프로그램인 AVB-401; 및 공개되지 않은 심장 질환 치료를 위한 기타 약물. 또한, 여러 개의 도입유전자를 하나의 벡터에 패키징하는 기술인 이중 유전자 발현 기술과 새로운 캡시드 등의 플랫폼 기술 개발에도 참여하고 있습니다. 이 회사는 Duchenne를 위한 새로운 유전자 치료법을 개발하고 상용화하기 위해 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.와 협력 및 라이센스 계약을 체결했습니다. Solid Biosciences Inc.는 2013년에 설립되었으며 매사추세츠주 찰스타운에 본사를 두고 있습니다.
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)의 역분할
Solid Biosciences의 주식은 2022년 10월 28일 금요일 오전에 역분할되었습니다. 1-15 역분할은 2022년 10월 28일 금요일에 발표되었습니다. 주주가 소유한 주식 수는 2022년 10월 28일 금요일 마감 종소리 이후 조정되었습니다. . 역분할 이전에 주식 100주를 보유한 투자자는 분할 후 7주를 갖게 됩니다.
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)의 이전 분기 수익 발표
Solid Biosciences Inc.(NASDAQ:SLDB)는 11월 8일 수요일에 실적 결과를 발표했습니다. 회사는 해당 분기 주당 순이익(EPS)을 1.05달러로 보고했는데, 이는 컨센서스 추정치(1.20달러)를 0.15달러 앞선 것입니다.
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)의 다음 수익발표 예정일
회사는 2024년 3월 28일 목요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)의 IPO
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)는 2018년 1월 26일 금요일에 IPO를 통해 1억 3천만 달러를 모금했습니다. 회사는 주당 18.00~19.00달러에 7,000,000주를 발행했습니다. JP Morgan, Goldman Sachs 및 Leerink Partners가 IPO 인수자로 참여했으며 Nomura 및 Chardan이 공동 관리자로 참여했습니다.
