캘리포니아주 사우스 샌프란시스코, 2023년 10월 5일 (GLOBE NEWSWIRE) — Tenaya Therapeutics, Inc.(NASDAQ: TNYA)는 다음과 같은 문제를 해결하는 잠재적인 치료 치료법을 발견, 개발 및 제공한다는 사명을 지닌 임상 단계 생명공학 회사입니다. 심장 질환의 근본 원인 인 클리블랜드 클리닉에서 진행된 MyPeak-1 1b상 임상 시험에서 미오신 결합 단백질 C3 (MYBPC3) 관련 HCM 치료를 위해 첫 번째 환자에게 TN-201 유전자 치료법이 투여되었다고 오늘 발표했습니다. , 오하이오. Tenaya는 2024년에 MyPeak-1 시험의 초기 데이터를 공유할 것으로 예상합니다.

TN-201은 인간 MYBPC3 유전자의 작동 가능한 전체 길이 복사본을 심장 근육 세포에 전달하도록 설계된 테나야의 잠재적 동급 최초 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료법입니다. 작동하는 MYBPC3 유전자는 심장 근육의 수축과 이완을 조절하는 미오신 결합 단백질의 정상적인 수준을 회복하도록 고안되었습니다. 전임상 연구에서 TN-201은 질병 진행을 중단시켰으며 단일 투여 후 유의미하고 지속적인 질병 역전 및 생존 혜택을 입증했습니다.