Verve Therapeutic(NASDAQ:VERV)s는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자의 LDL-C 및 혈액 PCSK9 단백질의 용량 의존적 감소를 통해 생체 내 염기 편집에 대한 최초의 인간 개념 증명을 입증하는 VERVE-101에 대한 중간 데이터를 발표했습니다.
잠재적인 치료 용량으로 VERVE-101을 단회 주입한 후 LDL-C 최대 55% 감소 및 혈액 PCSK9 단백질 최대 84% 감소가 관찰되었습니다.
안전 프로필은 VERVE-101의 지속적인 개발을 지원합니다
2024년에 확장 코호트를 시작할 계획으로 0.45 mg/kg 및 0.6 mg/kg 코호트에 등록이 진행 중입니다.
회사는 오늘 오후 6시 30분(ET)에 전화 회의 및 웹캐스트를 주최할 예정입니다.
보스턴, Nov. 12, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — 단일 코스 유전자 편집 의약품으로 심혈관 질환 치료에 대한 새로운 접근법을 개척하는 임상 단계 생명공학 회사인 Verve Therapeutics, Inc.가 오늘 최초의 인체 증명을 발표했습니다. – 진행 중인 VERVE-101의 heart-1 1b상 임상 시험에서 얻은 생체 내 염기 편집을 위한 개념 데이터입니다 . VERVE-101 치료는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)을 앓고 있는 사람들에서 질병을 유발하는 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C)의 용량 의존적 감소를 가져왔습니다. C 및 가속성 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD). VERVE-101은 간에서 PCSK9 유전자를 비활성화하여 혈액 LDL-C를 지속적으로 낮추는 단일 코스 치료제로 설계된 시험용 생체 내 염기 편집 의약품입니다.
“미국과 유럽의 HeFH 환자 300만 명 중 현재 LDL-C 목표에 도달한 사람은 극소수입니다. 이는 부분적으로 평생 치료가 필요한 치료 모델 때문입니다. 이 모델은 의료 시스템에 부담을 주고 환자들에게 실패를 안겨주고 있습니다.”라고 Mount Sinai Fuster 심장 병원 원장이자 Icahn 의과대학 심혈관 의학 교수인 Deepak L. Bhatt, MD, MPH가 말했습니다. 뉴욕에서. “HeFH 환자를 치료하기 위한 새로운 접근 방식으로 단일 코스 유전자 편집의 가능성을 입증한 heart-1 임상시험의 초기 데이터에 매우 고무되었습니다. 데이터는 VERVE-101이 이들 환자의 LDL-C를 의미 있고 지속적으로 낮출 수 있음을 보여주었습니다. 이 시험에는 진행성 관상동맥 질환 환자가 등록되었으며, 심혈관 부작용은 이 환자 집단에서 예상되는 것과 일치했습니다. 우리는 ASCVD 관리가 근본적으로 바뀔 수 있는 심혈관 예방 분야의 흥미로운 순간에 있습니다.”
Verve Therapeutics와 Lilly의 관계가 PCSK9 및 ANGPTL3을 표적으로 하는 Verve의 생체 내 유전자 편집 프로그램을 포함하도록 확장되었습니다.
보스턴, 2023년 10월 31일 (GLOBE NEWSWIRE) — 단일 코스 유전자 편집 의약품으로 심혈관 질환 치료에 대한 새로운 접근 방식을 개척하는 임상 단계 생명공학 회사인 버브테라퓨틱스가 오늘 관계 확대를 발표했습니다. Eli Lilly and Company(릴리)와 함께. 릴리는 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)로부터 PCSK9 및 ANGPTL3을 표적으로 하는 Verve의 심혈관 생체 내 유전자 편집 프로그램 과 세 번째 미공개 심혈관 질환(CVD) 표적에 대한 특정 제품 권리를 인수했습니다.
버브테라퓨틱스의 PCSK9 제품 후보인 VERVE-101 및 VERVE-102와 ANGPTL3 제품 후보인 VERVE-201은 죽상동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD)이 있거나 위험이 있는 환자의 평생 동안 저밀도 지질단백질 콜레스테롤을 강력하고 지속적으로 낮추도록 설계되었습니다. , CVD의 가장 일반적인 형태.
PCSK9 및 ANGPTL3 제품 후보 의 경우 Lilly는 이제 전 세계 개발 비용의 33%를 공유하고 미국에서 상용화와 관련된 이익과 비용을 공동으로 상용화하고 공유할 수 있는 권리를 포함하여 이전에 Beam이 보유했던 제품 권리를 보유하게 되었습니다. 50/50 기준으로.
버브테라퓨틱스는 미국 외 지역의 PCSK9 및 ANGPTL3 프로그램 에 대한 모든 제품 권한을 보유합니다 . 협업 계약에 따라 버브테라퓨틱스는 모든 협업 제품의 개발 및 상용화에 대한 통제권을 유지합니다. 또한 Lilly는 세 번째 미공개 CVD 목표에 대해 유사한 조건으로 공동 자금을 조달하고 잠재적 이익을 공유할 수 있는 Beam의 권리도 인수했습니다.
버브테라퓨틱스의 공동 창립자이자 CEO인 Sekar Kathiresan 박사는 “ASCVD 환자를 위한 유전자 편집 의약품 개발의 다음 단계를 위한 잠재적인 장기 파트너로 릴리를 확보하게 되어 매우 기쁩니다.”라고 말했습니다. “릴리는 심장대사 분야에서 귀중한 노하우는 물론 대규모 적응증을 위한 제품의 상용화 전문 지식을 제공합니다. Beam의 제품 권리 인수에 대한 Lilly의 상당한 투자는 버브테라퓨틱스의 프로그램과 지원되는 전임상 및 중간 임상 데이터에 대한 Lilly의 신뢰를 확인시켜 줍니다. 우리는 유전 의학에 대한 Lilly의 헌신에 계속 감명을 받고 있으며, 심장대사 영역에 유전자 편집 기술을 적용하려는 그들의 팀의 관심은 Verve의 비전과 밀접하게 일치합니다.”
릴리의 당뇨병, 비만 및 심대사 연구 그룹 부사장인 루스 기메노(Ruth Gimeno) 박사는 “유전자 편집은 의학 분야의 흥미롭고 새로운 개척지이며 잠재적으로 일회성 치료로 지속적인 효능을 가능하게 한다. 버브테라퓨틱스는 심혈관 질환에 대한 유전자 편집 치료법 개발의 선두주자이며, 버브테라퓨틱스와의 관계를 확장하여 심혈관 질환 환자에게 꼭 필요한 새로운 치료 옵션을 개발하게 된 것을 기쁘게 생각합니다.”
Verve Therapeutics(NASDAQ:VERV) 주식 정보
유전 의약품 회사인버브테라퓨틱스는 환자의 심혈관 질환 치료를 위한 유전자 편집 의약품 개발에 참여하고 있습니다. 주요 제품 후보는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단하는 단일 코스 유전자 편집 치료제인 VERVE-101입니다. 회사는 또한 간에서 ANGPTL3 유전자를 영구적으로 차단하는 ANGPTL3 프로그램 개발에도 참여하고 있습니다. Beam Therapeutics Inc.와 협력 및 라이센스 계약을 맺었습니다. Acuitas Therapeutics, Inc.와의 개발 및 옵션 계약; Broad Institute 및 Harvard College의 총장 및 연구원과 Cas9 라이센스 계약을 맺었습니다. 이 회사는 이전에 Endcadia, Inc.로 알려졌으며 2019년 1월에 버브테라퓨틱스 로 이름을 변경했습니다. 버브테라퓨틱스는 2018년에 법인화되었으며 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.
버브테라퓨틱스의 주가전망
8명의 주식 연구 분석가가 버브테라퓨틱스 주식의 1년 목표 가격을 발표했습니다. VERV 주가 목표 범위는 $13.00에서 $55.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 30.83달러에 이를 것으로 예측합니다. 이는 현재 주가 대비 227.7%의 상승 여력이 있음을 시사한다.
버브테라퓨틱스의 지난분기 실적
버브테라퓨틱스는 8월 10일 목요일에 분기별 수익 데이터를 발표했습니다. 회사는 이번 분기 주당 순이익을 0.87달러로 보고했는데, 이는 애널리스트들의 합의 추정치(0.90달러)를 0.03달러 더 앞선 것입니다. 해당 분기에 해당 사업의 매출은 210만 달러로 분석가들의 예상인 67만 달러와 비교되었습니다. 버브테라퓨틱스는 3,534.98%의 마이너스 순마진과 37.08%의 마이너스 12개월 자기자본 수익률을 기록했습니다. 사업 매출은 전년 동기 대비 2000.0% 증가했다.
버브테라퓨틱스의 수익 발표 예정일
회사는 2023년 11월 6일 월요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.
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