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REGENXBIO(NASDAQ:RGNX), 리젠엑스바이오 젊은 환자를 대상으로 AFFINITY DUCHENNE® 임상 시험 확대 발표
메릴랜드 주 로크빌 , 2024년 6월 24일 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc.(Nasdaq: RGNX)는 오늘 듀센 근이영양증(듀센)이 있는 소년을 대상으로 RGX-202의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 AFFINITY DUCHENNE® 시험에 1~3세 환자로 구성된 새로운 코호트 등록을 시작했다고 발표 했습니다 . RGX-202는 듀센 유전자 치료의 혁신적 디자인의 다음 물결을 나타내는 새로운 마이크로디스트로핀을 전달하기 위한 조사 중인 일회성 AAV 치료제입니다. RGX-202는 듀센에 대해 승인되었거나 개발 중인 유일한 유전자 치료로 C-말단 도메인을 통합하여 RGX-202 트랜스진을 자연적으로 발생하는 디스트로핀 유전자에 가장 가깝게 만듭니다.
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또한 REGENXBIO는 7월 말에 FDA와 2상 종료(EOP2) 회의가 예정되어 있다고 확인했습니다. 이 회의에서는 AFFINITY DUCHENNE 피벗 시험 설계를 마무리하고 RGX-202 개발을 계속 가속화하는 것이 목표입니다. 이 회사는 용량 수준 2(n=12)에 등록된 모든 환자가 피벗 시험 데이터 세트에 포함될 것으로 예상합니다. 이 회사는 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현을 대체 종점으로 사용하여 가속 승인 경로를 사용하여 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 지원하여 광범위한 라벨을 받을 가능성이 있습니다. REGENXBIO는 최근 FDA에 듀센 커뮤니티에서 차별화된 치료 옵션에 대한 충족되지 않은 요구가 지속적으로 높기 때문에 이 경로를 사용할 수 있다고 확인했습니다. RGX-202는 활발한 임상 시험에 등록된 가장 진보된 유전자 요법이며 듀센에 대한 BLA 신청에서 다음 유전자 요법이 될 것으로 예상됩니다.
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REGENXBIO(NASDAQ:RGNX) 주식소개 리젠엑스바이오
임상 단계의 생명공학 회사인 REGENXBIO Inc.는 미국에서 유전적 결함이 있는 세포에 기능적 유전자를 전달하는 유전자 치료를 제공합니다. 유전자 치료 제품 후보는 독점적인 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 플랫폼인 NAV Technology Platform을 기반으로 합니다. 이 회사의 파이프라인 제품에는 습성 연령 관련 황반 변성, 당뇨 망막병증 및 기타 만성 망막 질환을 치료하는 ABBV-RGX-314와 듀센 근위축증 치료를 위한 1/2상 임상 시험 중인 RGX-202가 포함됩니다. 또한 3상 임상 시험 중인 뮤코폴리사카리도시스 2형을 치료하는 RGX-121, 뮤코폴리사카리도시스 1형을 치료하는 RGX-111, 후기 유아 신경 세로이드 리포푸스신증 2형을 치료하는 RGX-181, CLN2 질환의 안구 증상을 치료하는 RGX-381을 개발합니다. 또한 이 회사는 NAV 기술 플랫폼을 다른 생명공학 및 제약 회사에 라이선스합니다. 또한 AbbVie Global Enterprises Ltd.와 협력 및 라이선스 계약을 맺어 미국 외부에서 ABBV-RGX-314를 개발합니다.
수익전망
REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX)는 5월 8일 수요일에 분기별 수익 데이터를 발표했습니다. 이 생명공학 회사는 분기별 주당 순이익(EPS)을 ($1.38)로 보고했으며, 분석가들의 합의 추정치 ($1.28)보다 $0.10 낮았습니다. 이 회사의 매출은 전년 대비 18.3% 감소했습니다.