2024 NASDAQ:STOK 주가(Stoke Therapeutics) 스토케 테라퓨틱스 Dravet 증후군이 있는 아동 및 청소년에 대한 여러 연구 데이터 발표

ryohwa
/ 1월 3, 2024

Stoke Therapeutics, 미국 간질 학회(AES) 2023 연례 회의에서 Dravet 증후군이 있는 아동 및 청소년에 대한 여러 연구 데이터 발표

STK-001의 임상 연구 데이터는 발작 감소, 질병 수정 가능성을 뒷받침하는 인지 및 행동 개선 등 2~18세 환자에 대한 임상적 이점을 입증했습니다. –
STK-001 임상시험에서 치료받은 환자 72명을 분석한 결과, STK-001 약물의 뇌 노출이 높을수록 발작 감소 효과가 더 큰 것으로 나타났습니다. –
Dravet 증후군에 대한 가장 긴 전향적 자연사 연구에서 얻은 2년 간의 데이터에 따르면, 평균적으로 환자들은 경련성 발작 빈도에서 의미 있는 개선을 경험하지 못했고, 최고의 항경련제를 사용한 치료에도 불구하고 인지 및 행동에서 격차가 더 벌어진 것으로 나타났습니다.

베드퍼드, 매사추세츠, 2023년 12월 1일 –( BUSINESS WIRE )– RNA 기반 의약품 으로 단백질 발현을 상향 조절하여 심각한 질병의 근본 원인을 해결하는 데 전념하는 생명공학 회사인 Stoke Therapeutics, Inc.(Nasdaq: STOK)는 오늘 12월 1일부터 5일까지 플로리다 주 올랜도에서 열리는 미국 간질 학회(AES) 2023 연례 회의에서 임상 데이터 발표의 주요 내용을 발표했습니다. 이러한 데이터는 STK-001을 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 의약품으로 개발하기 위한 회사의 지속적인 진전을 뒷받침합니다.

Barry Ticho 박사는 “AES에서 발표된 포괄적인 데이터 세트를 통해 STK-001의 작동 방식과 발작뿐 아니라 Dravet 증후군의 비발작 효과를 해결할 수 있는 잠재력에 대한 매우 좋은 이해를 얻을 수 있었습니다”라고 말했습니다. , Ph.D., Stoke Therapeutics의 최고 의료 책임자. “STK-001 임상 연구에서 관찰된 발작 빈도의 실질적이고 지속적인 감소와 인지 및 행동의 개선은 우리가 Dravet 증후군의 근본 원인을 해결하고 있다는 확신을 줍니다. 또한, 더 높은 STK-001 노출 수준 사이의 상관관계는 우리의 모델링 데이터에 나타난 발작 빈도의 감소는 STK-001을 고용량 및 장기간 치료한 환자들에게서 관찰된 임상적 이점에 대한 추가적인 확신을 제공합니다. 최고의 항경련제를 복용하는 환자들 사이에서는 개선이 부족함을 보여주는 자연사 연구입니다.”

FAES 교수인 Joseph Sullivan 박사는 “Dravet 증후군은 발작을 훨씬 뛰어넘는 것이며 어린이가 자라면서 발달 지연, 움직임 및 균형 문제, 언어 및 말하기 지연 등 삶을 변화시키는 복잡한 일련의 문제를 경험하게 됩니다.”라고 말했습니다. 신경과 및 소아과 의사이자 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 캠퍼스의 소아 간질 센터 소장이자 Dravet 증후군 분야의 저명한 연구자입니다. “평균적으로 BUTTERFLY 자연사 연구에 등록한 환자들은 3.5개의 항발작제를 복용하고 있었습니다. 그럼에도 불구하고 그들은 연구 전반에 걸쳐 비슷하게 높은 발작 빈도를 계속 경험했으며 인지 및 지능 측면에서 신경전형 동료들보다 점점 더 뒤쳐졌습니다. 대운동 및 소근육 운동 기술을 의사소통하고 사용하는 능력을 포함한 이러한 발견은 발작 치료를 개선하고 그 이상으로 쇠약해지는 인지 및 행동 장애를 해결할 수 있는 이 질병을 치료하기 위한 새로운 접근 방식에 대한 중요한 필요성을 강조합니다. 이 질병의 측면.”

회의에서 회사가 발표한 데이터의 주요 내용은 다음과 같습니다.

2~18세의 드라베 증후군 환자에 대한 BUTTERFLY 자연사 연구: 최고의 항경련제 치료에도 불구하고 평균적으로 환자들은 기준선과 유사한 빈도로 24개월에 걸쳐 경련성 발작을 계속 경험했습니다. Vineland-III 측정값(발달 장애를 평가하기 위해 확립된 도구)의 대부분에서 기준선과 비교하여 통계적으로 유의미한 변화는 관찰되지 않았으며 Vineland-III의 주요 영역을 포함한 여러 임상 측정값의 개선 비율은 신경전형 동료보다 실질적으로 낮았습니다. 연구 전반에 걸쳐 드라베 증후군 환자의 신경 발달 격차는 같은 연령의 신경전형 동료에 비해 계속해서 넓어졌습니다.

MONARCH 및 ADMIRAL 중간 분석: 최대 70mg의 STK-001의 단일 및 다중 용량은 일반적으로 내약성이 우수했습니다. 다중 용량 70mg 코호트는 경련 발작 빈도가 가장 크게 감소하여 모든 저용량 그룹을 능가했습니다. 70mg의 초기 용량을 2~3회 투여한 환자는 경련성 발작 빈도가 실질적이고 지속적으로 감소했습니다.

SWALLOWTAIL & LONGWING OLE(Open Label Extension) 연구: STK-001의 1/2a상 연구 참여를 완료한 환자의 약 90%가 이러한 OLE 연구 중 하나에 등록했습니다. 4개월마다 STK-001을 최대 45mg까지 반복 투여하면 일반적으로 내약성이 양호했습니다. 치료 과정 전반에 걸쳐 경련성 발작 빈도가 지속적으로 감소한 것 외에도 데이터에 따르면 12개월에 걸쳐 인지 및 행동에 대한 여러 평가에서 상당한 개선이 나타났습니다. 이러한 데이터는 STK-001을 통한 질병 수정 가능성을 뒷받침합니다.

STK-001에 대한 PK 모델: STK-001 뇌 노출과 경련성 발작 빈도 사이의 관계는 Dravet 증후군이 있는 아동 및 청소년을 대상으로 한 1/2a상 연구(MONARCH 및 ADMIRAL) 및 SWALLOWTAIL OLE 연구에서 치료받은 72명의 환자를 기반으로 평가되었습니다. . 노출-발작 분석에서는 STK-001 뇌 노출이 높을수록 경련 발작 빈도가 더 크게 감소하는 것으로 나타났습니다(R=-0.23, P<0.001).

Stoke Therapeutics(NASDAQ:STOK) 주식소개

초기 단계의 바이오제약 회사인 Stoke Therapeutics, Inc.는 미국에서 심각한 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 의약품을 개발합니다. 이 회사는 단백질 수준을 선택적으로 복원하는 안티센스 올리고뉴클레오티드를 개발하기 위해 독점적인 핵 유전자 출력의 표적화 증대를 활용합니다.

주요 임상 후보는 상염색체 우성 시신경 위축 치료를 위한 전임상 단계에 있는 STK-002이다. 회사는 또한 Dravet 증후군 치료를 위한 임상 1/2상인 STK-001을 개발 중입니다. 중추 신경계 및 눈의 반수체 결핍 질환을 포함한 다양한 목표에 초점을 맞춘 프로그램. 중추신경계의 중증 및 희귀 유전성 신경발달 질환 치료를 위한 새로운 RNA 기반 의약품의 발견, 개발 및 상업화를 위해 Acadia Pharmaceuticals Inc.와 라이선스 및 협력 계약을 체결했습니다. 이 회사는 이전에 ASothera Pharmaceuticals, Inc.로 알려졌으나 2016년 5월에 Stoke Therapeutics, Inc.로 이름을 변경했습니다. Stoke Therapeutics, Inc.는 2014년에 법인화되었으며 매사추세츠 주 베드포드에 본사를 두고 있습니다.

스토케 테라퓨틱스의 주가전망

8명의 월스트리트 리서치 분석가들이 Stoke Therapeutics의 주식에 대한 1년 목표 가격을 발표했습니다. STOK 주가 목표 범위는 $12.00에서 $35.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 내년에 21.00달러에 도달할 것으로 예측합니다. 이는 현재 주가 대비 258.4%의 상승 여력이 있음을 의미한다.

스토케 테라퓨틱스의 지난 분기 수익 결과

Stoke Therapeutics, Inc.(NASDAQ:STOK)는 11월 7일 화요일에 실적 결과를 발표했습니다. 회사는 해당 분기 EPS를 0.55달러로 보고했는데, 이는 컨센서스 추정치(0.65달러)를 0.10달러 상회한 수치입니다. 해당 분기 동안 해당 사업은 331만 달러의 수익을 올렸으며, 이는 분석가 추정치인 383만 달러와 비교됩니다

스토케 테라퓨틱스의 다음 수익 발표 예정일

회사는 2024년 3월 4일 월요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.

스토케 테라퓨틱스의 IPO

스토케 테라퓨틱스은 2019년 6월 19일 수요일 기업공개(IPO)를 통해 1억 달러를 모금했습니다. 회사는 주당 14.00~16.00달러에 6,700,000주를 발행했습니다. JP Morgan, Cowen 및 Credit Suisse는 IPO의 인수자로 활동했으며 Canaccord Genuity는 공동 관리자였습니다.

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