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BridgeBio Pharma(NASDAQ:BBIO), 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine)에 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자를 위한 아코라미디스의 3상 ATTRibute-CM 연구의 긍정적인 결과 발표 발표
캘리포니아주 팔로알토, 2024년 1월 10일 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc.(Nasdaq: BBIO)(“BridgeBio” 또는 “회사”)는 유전 질환 및 암에 초점을 맞춘 상업 단계의 바이오제약 회사입니다. 는 ATTR-CM 환자를 대상으로 한 아코라미디스에 대한 3상 ATTRibute-CM 연구의 긍정적인 결과가 New England Journal of Medicine(NEJM) 에 게재되었다고 발표했습니다 . ATTRibute-CM은 연구 중인 차세대 경구 투여용 트랜스티레틴(TTR) 소분자 안정제인 acoramidis의 효능과 안전성을 연구하기 위해 설계되었습니다.
“ATTRibute-CM 결과에서 입증된 아코라미디스 치료의 일관된 이점은 특히 현대 ATTR-CM 치료의 맥락에서 놀랍고 잠재적인 사용을 장려합니다.”라고 대학 학과장인 Julian Gillmore 교수가 말했습니다. College London의 아밀로이드증 센터 및 영국 국립 아밀로이드증 센터의 연구 책임자. “이번 시험에서 입증된 아코라미디스의 효능과 안전성을 고려할 때, ATTR-CM 진단을 받은 전 세계 환자 인구의 증가에 도움이 되도록 곧 이 제품이 제공될 수 있기를 바랍니다.”
ATTRibute-CM 연구는 모든 원인에 의한 사망률(ACM), 심혈관 관련 입원(CVH), 뇌 나트륨 이뇨 펩타이드(NT)의 N-말단 프로호르몬을 계층적으로 비교한 1차 분석에서 아크라미디스의 유의한 치료 효과를 입증했습니다. -proBNP), 도보 6분 거리(6MWD). NEJM 에 제시된 연구 결과는 아코라미디스가 ATTR-CM 환자를 위한 효과적이고 안전한 치료 옵션임을 뒷받침하며 TTR의 더 큰 안정화가 개선된 임상 결과와 연관될 수 있다는 가설을 강화합니다. 간행물에 포함된 추가 조사 결과는 다음과 같습니다.
1차 계층적 분석에서 대부분의 비교(관련 승률 58%)는 ACM 및 CVH의 처음 두 구성 요소에 의해 결정되었습니다. 두 가지 심혈관 결과 매개변수만 사용한 FS 테스트에서도 통계적 유의성이 달성되었습니다.
6MWD, 캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 및 혈청 TTR의 기준선 대비 변화에 대해 통계적으로 유의미한 치료 이점이 관찰되었습니다.
ATTRibute-CM 위약군에서 관찰된 30개월 생존율 74.3%는 이전에 보고된 유일한 심혈관 결과 연구인 ATTR-ACT의 타파미디스 병용 치료군에서 관찰된 30개월 생존율 70.5%보다 더 높았습니다. ATTR-CM
ATTRibute-CM 치료군의 생존율 80.7%를 상황에 맞게 배치하기 위한 최신 벤치마크로서, 미국 사회보장국의 최근 데이터는 일반 인구의 연령 일치 코호트에서 30개월 생존율을 85%로 추정했습니다.
마찬가지로, ATTRibute-CM 치료 부문의 연간 CVH 비율 0.29는 미국 메디케어 인구의 연간 전체 입원율 0.26에 대한 데이터의 맥락에서 볼 수 있습니다.
혈청 TTR은 단백질이 거의 완전히 안정화된 결과로 아코라미디스를 투여받은 환자에서 연구 전반에 걸쳐 즉각적이고 일관되게 상승했습니다.
Acoramidis는 내약성이 좋았으며 잠재적인 임상적 우려에 대한 안전성 신호는 확인되지 않았습니다.
vBridgeBio Pharma(NASDAQ:BBIO) 관계자의 한마디
“이러한 결과는 사량체 TTR의 안정화 정도가 높을수록 관찰된 임상적 이점이 더 크다는 개념을 뒷받침하는 전체 이용 가능한 데이터에 추가됩니다”라고 의과대학의 사장 겸 최고 의학 책임자인 조나단 폭스(Jonathan Fox) 박사는 말했습니다. BridgeBio 심장 신장. “아코라미디스를 FDA에 등록하기 위한 NDA 제출과 추가 지역 및 국가 규제 제출 계획을 통해 입증된 효능과 안전성의 혜택을 누릴 수 있는 환자에게 아코라미디스를 제공할 수 있기를 기대합니다.”
7월에는 브릿지바이오발표ATTRibute-CM의 긍정적인 톱라인 결과. BridgeBio는 또한 2023년 유럽 심장학회 회의에서 ATTRibute-CM의 추가 세부 결과를 발표했습니다.팔월그리고 2023년 미국 심장 협회 과학 세션에서십일월.
회사는 2023년 미국 FDA에 신약 신청서를 제출했으며 2024년에는 규제 기관에 추가 판매 허가 신청서를 제출할 계획입니다.
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BridgeBio Pharma(NASDAQ:BBIO) 주식소개
BridgeBio Pharma, Inc.는 유전 질환에 대한 다양한 의약품의 발견, 개발 및 제공에 참여하고 있습니다. 이 회사는 초기 발견부터 후기 단계 개발까지 제품 후보를 포함하는 30개 개발 프로그램의 파이프라인을 보유하고 있습니다.
개발 프로그램에 있는 제품에는 트랜스티레틴의 소분자 안정제인 AG10 및 BBP-265 또는 TTR 아밀로이드증-심장병증(ATTR-CM) 치료를 위한 3상 임상 시험 중인 TTR; 소아 환자의 연골 무형성증을 치료하기 위한 제2상 임상 시험인 소분자 선택적 FGFR1-3 억제제인 BBP-831; 및 21-수산화효소 결핍 또는 21OHD로 인한 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위한 2상 임상 시험이 진행 중인 AAV5 유전자 전달 제품 후보인 BBP-631. 이 회사는 또한 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형(ADH1)에 대한 2상 개념 증명 임상 시험 중인 칼슘 감지 수용체(CaSR)의 소분자 길항제인 Encaleret을 개발하고 있습니다.
