2023 NASDAQ:RNA 주가(Avidity Biosciences) 에비디티 바이오사이언시스 근이영양증에 대한 1/2상 정적인 데이터를 보고합니다

ryohwa
/ 12월 17, 2023

Avidity Biosciences(NASDAQ:RNA)는 AOC 1044가 Duchenne 근이영양증에 대한 1/2상 EXPLORE44™ 시험의 건강한 지원자에게 단일 용량을 투여한 후 근육 내 PMO의 전례 없는 농도를 제공한다는 긍정적인 데이터를 보고합니다

샌디에이고, 12월 2023년 9월 13일 /PRNewswire/ — Avidity Biosciences, Inc.(Nasdaq: RNA)는 오늘 AOCs™(항체 올리고뉴클레오티드 접합체)라는 새로운 종류의 RNA 치료제를 제공하는 데 전념하는 바이오제약 회사입니다. 는 엑손 44 스키핑(DMD44)이 가능한 뒤시엔 근이영양증 돌연변이 치료를 위한 1/2상 EXPLORE44™ 임상 시험에서 건강한 지원자를 대상으로 한 긍정적인 AOC 1044 데이터를 발표했습니다.

AOC 1044는 건강한 자원자의 펩타이드 결합 PMO에 비해 단일 투여 후 골격근에서 PMO 농도가 최대 50배 더 높은 골격근에 전례 없는 농도의 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)를 전달했습니다. AOC 1044는 내약성이 좋았으며 건강한 지원자에게 10mg/kg AOC 1044를 단회 투여한 후 위약과 비교하여 최대 1.5%의 통계적으로 유의미한 엑손 44 건너뛰기를 입증했으며 모든 참가자에서 엑손 건너뛰기가 증가했습니다. Avidity는 2024년 하반기에 DMD44에 걸린 사람들의 AOC 1044 데이터를 처음으로 공개할 계획입니다.

AOC 1044는 PMO를 골격근과 심장 조직에 전달하여 디스트로핀 유전자의 엑손 44를 특별히 건너뛰어 디스트로핀 생산을 가능하게 하도록 설계되었습니다. AOC 1044는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았습니다. AOC 1044는 회사가 DMD용으로 개발 중인 여러 AOC 중 첫 번째입니다.

“우리는 골격근에 치료용 올리고뉴클레오티드가 전례 없이 전달되고 건강한 지원자에게서 일관된 엑손 스키핑이 발생한다는 것을 보여주는 AOC 1044의 초기 데이터 세트에 매우 기쁩니다.” 사장 겸 CEO인 Sarah Boyce는 말했습니다. “우리는 AOC 1044를 빠르게 발전시키고 있으며 2024년에 DMD44에 걸린 사람들의 데이터를 공유할 수 있기를 기대합니다. 우리 임상 프로그램의 데이터는 DMD와 같은 고부담 근육 질환 치료를 위한 AOC 플랫폼의 광범위하고 파괴적인 잠재력을 지속적으로 강화합니다. DM1 및 FSHD.’

1/2단계 EXPLORE44 건강한 자원봉사 데이터

AOC 1044는 5mg/kg 또는 10mg/kg의 단회 투여 후 골격근 내 PMO 농도가 용량 의존적으로 전례 없이 증가했으며, 이는 단회 투여에 비해 골격근 내 PMO 농도가 최대 50배 더 높아졌습니다. 건강한 지원자의 펩타이드 결합 PMO.
AOC 1044는 29일차에 10 mg/kg AOC 1044의 단일 용량을 투여한 후 건강한 지원자에서 위약과 비교하여 최대 1.5%까지 통계적으로 유의미한 엑손 44 건너뛰기를 생성했습니다. AOC 1044는 모든 참가자의 엑손 건너뛰기를 증가시켰습니다.
AOC 1044는 건강한 지원자에게 잘 견뎠습니다. AOC 1044를 투여받은 참가자의 모든 치료 관련 부작용은 경증 내지 중등도였습니다. 증상이 있는 헤모글로빈 변화, 저마그네슘혈증, 신장 문제는 없었습니다.
Avidity는 AOC 1044 외에도 근긴장성 이영양증 1형(DM1)을 앓고 있는 사람들을 대상으로 한 MARINA 공개 확장(MARINA-OLE™) 연구에서 AOC 1001을 진행하고 있으며, 다음을 위한 1/2상 FORTITUDE™ 시험에서 AOC 1020을 진행하고 있습니다. 안면견갑상완근이영양증(FSHD)의 치료.

EXPLORE44™ AOC 1044의 1/2상 시험

EXPLORE44 시험은 AOC 1044를 평가하기 위한 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검, 1/2상 임상 시험입니다. 엑손 44 건너뛰기(DMD44)가 가능한 DMD 돌연변이가 있는 건강한 지원자 및 참가자. EXPLORE44는 정맥 내 투여되는 AOC 1044의 단일 및 다중 증량 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 효과를 평가할 예정입니다. EXPLORE44에는 약 40명의 건강한 자원봉사자와 7~27세의 DMD44 참가자 24명이 등록될 것으로 예상됩니다. EXPLORE44 시험은 DMD44 환자의 엑손 건너뛰기와 디스트로핀 단백질 수준을 평가할 예정이다. DMD44 참가자는 확장 연구에 등록할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다

Avidity Biosciences(NASDAQ:RNA) 주식소개

바이오의약품 회사인 Avidity Biosciences, Inc.는 올리고뉴클레오티드 기반 치료법 개발에 참여하고 있습니다. 다양한 심각한 질병을 치료하도록 설계된 항체 올리고뉴클레오티드 접합체(AOC)를 개발합니다. 희귀 단일 유전성 근육 질환인 근긴장성 이영양증 1형 치료를 위한 회사의 주요 제품 후보인 AOC 1001은 1/2상 임상 시험이 진행 중입니다. 파이프라인에 있는 다른 제품으로는 1/2상 임상 시험 중인 Duchenne 근이영양증 치료용 AOC 1044; 얼굴견갑상완근이영양증을 치료하기 위한 AOC 1020은 1/2상 임상 시험 중입니다. Avidity Biosciences, Inc.는 2012년에 설립되었으며 캘리포니아주 샌디에이고에 본사를 두고 있습니다.

Avidity Bioscience의 주가전망

월스트리트 분석가 5명이 Avidity Biosciences의 1년 목표 가격을 발표했습니다. 재고. 그들의 RNA 주가 목표 범위는 $20.00에서 $50.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 향후 12개월 내에 31.60달러에 도달할 것으로 예측합니다. 이는 현재 주가 대비 265.3%의 상승 여력이 있음을 시사한다.

Avidity Bioscience의 지난 분기 수익 결과

Avidity Biosciences, Inc.(NASDAQ:RNA)는 11월 8일 수요일에 분기별 수익 결과를 발표했습니다. 해당 생명공학 회사는 이번 분기 주당 순이익(EPS)이 0.71달러로 분석가들을 앞질렀습니다. 합의 추정치는 ($0.76)에서 $0.05입니다. 해당 생명공학 회사는 해당 분기 동안 282만 달러의 수익을 올렸으며, 이는 분석가 추정치인 209만 달러와 비교됩니다. Avidity Biosciences는 1,995.34%의 마이너스 순마진과 36.55%의 마이너스 12개월 자기자본 수익률을 기록했습니다.

Avidity Bioscience의 다음 수익 발표 예정일

회사는 2024년 2월 27일 화요일에 다음 분기별 수익 발표를 발표할 예정입니다.

Avidity Bioscience의 IPO

Avidity Bioscience는 2020년 6월 12일 금요일에 기업공개(IPO)를 통해 1억 5천만 달러를 모금했습니다. 회사는 주당 14.00~16.00달러의 가격으로 10,000,000주를 발행했습니다. Cowen, SVB Leerink, Credit Suisse 및 Wells Fargo Securities가 IPO 인수자로 활동했습니다.

투자하기 좋은 급등주를 확인하기

투자하기 위한 저신용대출 알아보기