2024 NASDAQ:ZVRA 주가(Zevra Therapeutics) 제브러 테라퓨틱스 FDA에 Arimoclomol 신약 신청 재제출 발표

ryohwa
/ 12월 31, 2023

Zevra Therapeutics(NASDAQ:ZVRA), 미국 식품의약국(FDA)에 Arimoclomol 신약 신청 재제출 발표

플로리다주 CELEBRATION, Dec. 27, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — 희귀질환 치료제 회사인 Zevra Therapeutics, Inc.(NasdaqGS: ZVRA)는 연구용 치료제 후보물질인 아리모클로몰(arimoclomol)에 대한 신약신청(NDA)을 다시 제출했다고 오늘 발표했습니다. 니만픽병 C형(NPC) 치료를 위해 2023년 12월 22일 미국 식품의약국(FDA)에 제출했습니다. 표준 NDA 재제출 검토 일정에 따라 재제출이 완료되었으며 설정되었음을 알리는 FDA의 승인 서한입니다. PDUFA 날짜는 30일 이내에 예상됩니다. Zevra는 NDA가 Class II 제출로 분류되어 제출일로부터 6개월 이내에 FDA의 검토 기간을 거치게 될 것으로 예상합니다.

Zevra의 사장 겸 최고경영자(CEO)인 Neil McFarlane 은 “Zevra 팀은 FDA와의 여러 차례 상호 작용과 FDA의 지시를 반영한 후 고품질의 아리모클로몰 NDA 재제출을 위해 부지런히 노력해왔습니다.”라고 말했습니다 . “우리는 FDA 승인을 기대하면서 출시 준비를 계속 가속화하고 있으며 치료를 원하는 환자의 손에 아리모클로몰을 제공하는 데 한 걸음 더 가까워졌다고 믿습니다.”

Zevra의 의료 및 옹호 부문 수석 부사장인 Daniel Gallo 박사 는 “Zevra는 옹호 커뮤니티와 협력하여 아리모클로몰의 개발 과정 전반에 걸쳐 환자의 목소리를 높였습니다.”라고 말했습니다 . “옹호 단체의 의견은 이러한 쇠약한 상태를 안고 살아가는 개인과 간병인의 충족되지 않은 요구 사항을 해결하는 승인된 치료법의 필요성에 대한 인식을 구축하는 데 중요한 역할을 했습니다.”

Zevra는 Niemann-Pick 유형 C 임상 심각도 척도(NPCCSS)의 사용을 뒷받침하는 추가 증거를 제공하고 다음의 잠재적인 메커니즘을 뒷받침하는 데 사용되는 추가 연구를 수행함으로써 FDA가 이전에 전체 응답 편지에서 제기한 문제를 해결했다고 믿습니다. 행동. 또한 재제출에 포함된 새로운 데이터는 여러 비임상 연구, 자연사 비교, 미국 과 유럽 연합에서 진행 중인 조기 접근 프로그램에서 생성된 실제 데이터 및 4년간의 오픈 데이터에서 나온 것입니다. – 2/3상 임상시험의 라벨 연장( NCT02612129 ). 이 공개 라벨 시험의 결과는 아리모클로몰이 NPC의 장기적인 진행을 감소시키는 것으로 나타났습니다.

Arimoclomol은 NPC, 기타 질병 또는 건강한 피험자를 대상으로 600명 이상의 피험자를 대상으로 안전성과 효능을 평가하는 다양한 1, 2, 3상 임상 시험에서 총 21개 연구를 통해 평가되었습니다. NPC 치료를 위해 아리모클로몰을 평가하는 1차 유효성 시험은 NPC 환자 50명을 대상으로 한 아리모클로몰의 2/3상 이중 맹검, 위약 대조 시험(CT-ORZY-NPC-002)이었습니다.

Zevra Therapeutics(NASDAQ:ZVRA) 주식소개

희귀질환 융합과학 기업인 Zevra Therapeutics, Inc.는 미국의 심각한 질병을 치료하기 위한 다양한 독점 전구약물을 발견하고 개발합니다. 이 회사는 Ligand Activated Therapy 기술을 활용하여 FDA 승인 약물의 개선된 전구약물 버전을 생성할 뿐만 아니라 새로운 질병 적응증에 적용할 수 있는 기존 화합물의 전구약물 버전을 생성합니다. 자사의 전구약물 후보 파이프라인은 주의력 결핍 과잉 행동 장애, 각성제 사용 장애, 특발성 수면과다증(IH)을 포함한 CNS 희귀 질환 등 수요가 높은 분야에 초점을 맞추고 있습니다.

IH 및 기면증 치료를 위한 2상 임상 시험이 진행 중인 회사의 주요 제품 후보인 KP1077은 세르덱스메틸페니데이트로 알려진 d-메틸페니데이트의 전구약물을 기반으로 합니다. 또한 각성제 사용 장애 치료를 위한 전구약물 후보물질인 KP879를 개발 중이며 임상 2상 시험을 진행 중이다. 또한, 6세 이상 특허의 주의력결핍 과잉행동장애 치료제인 아즈스타리스(AZSTARYS)와 하이드로코돈의 전구약물인 벤즈히드로코돈과 아세트아미노펜을 함유한 속방성 복합제인 APADAZ에 대해 FDA 승인을 획득했다.

회사의 제품 파이프라인에는 arimoclomol이 포함됩니다. KVK-Tech, Inc. 및 Commave Therapeutics SA와 협력 및 라이센스 계약을 맺었습니다. 이 회사는 이전에 KemPharm, Inc.로 알려졌으며 2023년 2월에 Zevra Therapeutics, Inc.로 이름을 변경했습니다. Zevra Therapeutics, Inc.는 2006년에 설립되었으며 플로리다주 셀레브레이션에 본사를 두고 있습니다.

제브라 테라퓨틱스의 주가전망

5명의 분석가가 Zevra Therapeutics 주식의 12개월 목표 가격을 발표했습니다. ZVRA 주가 목표 범위는 $12.00에서 $25.00입니다. 평균적으로 그들은 회사의 주가가 향후 12개월 내에 $18.00에 도달할 것으로 예상합니다. 이는 현재 주가 대비 174.8%의 상승 여력이 있음을 의미한다.

제브라 테라퓨틱스의 이전분기 수익 결과

Zevra Therapeutics, Inc.(NASDAQ:ZVRA)는 11월 7일 화요일에 분기별 실적 결과를 발표했습니다. 회사는 이번 분기 주당 순이익(EPS)을 0.40달러로 보고했는데, 이는 애널리스트들의 합의 추정치(0.29달러)를 0.11달러나 놓친 수치입니다. 해당 분기 매출은 290만 달러로 시장 예상치인 370만 달러를 크게 웃돌았습니다. Zevra Therapeutics는 241.00%의 마이너스 순마진과 54.46%의 마이너스 12개월 자기자본 수익률을 기록했습니다.