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NeuroSense Therapeutics(NASDAQ:NRSN), ALS 2b상 시험에서 통계적으로 유의미한 임상 효능
캠브리지, 매사추세츠주 , 2023년 12월 14일 /PRNewswire/ — 중증 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 회사 인 NeuroSense Therapeutics Ltd.( NRSN )(Nasdaq: NRSN)(“NeuroSense”)는 오늘 추가적인 긍정적 효능 데이터를 추가로 보고했습니다. 근위축성 측삭 경화증(“ALS”)에 대한 NeuroSense의 주요 약물 후보인 PrimeC를 사용한 2b상 시험(PARADIGM) 평가.
PARADIGM의 최근 상위 결과에 대한 사전 지정된 프로토콜별(PP) 모집단 분석 평가에서는 표준 ALS 추적 측정값인 ALS에서 37.4%(p=0.03)의 차이로 질병 진행이 통계적으로 유의미하게 느려지는 것으로 나타났습니다. 기능 평가 척도 개정(“ALSFRS-R”), PrimeC 대 위약 선호, 느린 활력 용량(“SVC”)의 17.2%(p=0.39) 차이, PrimeC 대 위약 선호. PP 분석 모집단에는 큰 프로토콜 편차 없이 시험 프로토콜 및 치료 계획을 준수한 모든 참가자가 포함됩니다. 임상 시험에서 PP 분석의 목표는 최적의 조건에서 치료의 효능을 평가함으로써 의도한 대로 시행되었을 때 치료가 얼마나 잘 작동하는지 더 명확하게 이해하고 시험 결과에 대한 보다 포괄적인 시각을 제공하는 것입니다. PARADIGM의 PP 모집단 분석은 임상시험의 통계 분석 계획에 사전 정의되어 있으며, 여기에는 ITT(Intent to Treat) 모집단의 환자 68명(활성 환자 45명, 위약 23명)과 비교하여 62명의 환자(활성 환자 43명, 위약 19명)가 포함됩니다.
PARADIGM은 전향적, 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2b상( NCT05357950 ) 임상 시험입니다. 임상시험의 주요 평가변수에는 안전성과 내약성, ALS 관련 바이오마커 TDP-43 및 프로스타글라딘2가 포함됩니다. 임상시험의 2차 평가변수에는 임상 유효성 결과 측정, ALSFRS-R 및 SVC가 포함됩니다. ALSFRS-R은 FDA가 승인한 가장 널리 사용되는 ALS 추적 도구로, ALS 환자를 치료하는 신경과 전문의, 임상 시험 및 기타 규제 기관에서 질병 진행을 결정하는 데 사용됩니다. 말하기, 걷기, 계단 오르기, 옷 입기/위생, 손글씨 쓰기, 침대에서 뒤집기, 음식 자르기, 타액 분비, 삼키기, 호흡 등의 기능을 포함하여 시간이 지남에 따라 개인의 신체 능력의 12가지 변화를 추적합니다. SVC는 호흡 기능을 측정하는 것입니다.
PARADIGM은 임상시험의 1차 평가변수에서 통계적으로 유의미한 변화를 입증할 수 있었지만, PP 분석에서 나타난 매우 유리한 임상 결과는 예상치 못한 통계적 유의성을 달성했습니다.
오늘 보고된 새로운 데이터는 NeuroSense가 발표한 PARADIGM의 최근 긍정적인 톱라인 안전성 및 유효성 데이터에 이어 나온 것입니다. 임상시험의 6개월 이중맹검 구간에서 ITT 상위 라인 데이터를 분석한 결과, ALSFRS-R에서 29% 차이(p=0.12), SVC에서 13% 차이(p)로 임상적으로 의미 있는 효능 징후가 나타났습니다. =0.5), 둘 다 PrimeC 대 위약에 유리합니다. 이 데이터에는 오진 된 환자 1명을 제외하고 캐나다 , 이탈리아 , 이스라엘 에 등록된 ALS 환자 68명이 모두 포함되어 있습니다 . 임상시험의 활성군과 위약군 모두에 등록된 대부분의 환자는 ALS 표준 치료 약물인 Riluzole로 동시에 치료를 받았는데, 이는 PrimeC가 FDA 승인 ALS 약물이 제공하는 수준을 훨씬 넘어서 질병 진행을 늦추는 것을 나타냅니다.
또한, 이 임상시험은 위약과 유사한 결과로 안전성과 내약성이라는 1차 평가변수를 충족하여 PrimeC에 대한 견고한 안전성 프로필을 확립했습니다. 6개월간 이중맹검 시험을 마친 시험 참가자 중 96%가 12개월 오픈 라벨 연장을 통해 PrimeC 치료를 받기로 선택했습니다. 또한 현재까지 18개월의 시험 치료 기간을 마친 모든 참가자는 연구자 주도 시험을 통해 제공되는 PrimeC 복용을 계속 요청했습니다.
NeuroSense는 PARADIGM에 등록한 참가자의 신경필라멘트 수준에 PrimeC가 미치는 영향을 평가하는 Biogen과의 전략적 협력 결과를 2024년 1월에 보고할 예정입니다. 결과를 받은 바이오젠은 결과 이후 제한된 기간 동안 ALS 치료용 PrimeC의 공동 개발/상용화를 우선적으로 거부할 권리를 갖습니다. 회사는 참가자의 혈장 분석이 완료된 후 PrimeC의 생물학적 활성과 표적 참여를 평가하기 위해 ALS 인증 TDP-43 및 프로스타글라딘2의 1차 바이오마커 종료점을 2024년 상반기에 보고할 예정입니다.
이러한 결과를 논의하고 PrimeC 개발을 위한 최선의 경로를 결정하기 위해 FDA와의 2단계 종료 회의 및 유럽의약청(EMA)과의 과학 자문 회의가 2024년 상반기에 진행될 것으로 예상됩니다.
“PARADIGM 시험 결과를 분석하면서 우리는 ALS 환자에게 중요하고 의미 있는 임상적 이점을 제공할 수 있는 PrimeC의 잠재력을 계속해서 더 잘 이해하게 되었습니다. 오늘 우리는 이러한 새로운 데이터를 ALS 커뮤니티와 공유하고자 합니다. PrimeC 치료 환자와 위약 치료 환자의 ALSFRS-R에서 통계적으로 유의미한 37.4% 차이를 보여주는 PP 분석은 예외적인 결과입니다.”라고 NeuroSense의 CEO인 Alon Ben-Noon은 말했습니다. “이 데이터는 희망적으로 상관관계가 있는 신경필라멘트 판독과 함께 PrimeC의 개발을 시장을 향한 획기적인 방식으로 발전시킬 수 있는 규제 기회를 창출할 것입니다.”
ALS 소개
근위축성 측삭 경화증(“ALS”)은 진단 후 2~5년 이내에 완전한 마비 및 사망을 초래하는 치료 불가능한 신경변성 질환입니다. 매년 미국 에서만 5,000명 이상의 환자가 ALS 진단을 받으며 , 연간 질병 부담액은 10억 달러에 달합니다. ALS 환자 수는 미국 과 EU에서 2040년까지 24% 증가할 것으로 예상됩니다.
프라임C 소개
NeuroSense의 주요 약물 후보인 PrimeC는 FDA가 승인한 두 가지 약물인 시프로플록사신과 셀레콕시브의 고유한 고정 용량 조합으로 구성된 새로운 서방형 경구 제제입니다. PrimeC는 운동 뉴런 변성, 염증, 철분 축적 및 손상된 리보핵산(“RNA”) 조절에 기여하는 ALS의 여러 주요 메커니즘을 시너지 효과적으로 표적으로 삼아 잠재적으로 ALS의 진행을 억제하도록 설계되었습니다. NeuroSense는 안전성과 내약성 종점을 충족했을 뿐만 아니라 사전에 지정된 프로토콜별(PP) 모집단에서 질병 진행이 통계적으로 유의하게 느려지는 것을 보여주는 2b상 ALS 임상 시험의 6개월 이중 맹검 부분을 완료했습니다. 2b상 시험의 추가 데이터는 2024년 상반기에 나올 것으로 예상됩니다. PrimeC는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약청(European Medicines Agency)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.
NeuroSense Therapeutics(NASDAQ:NRSN) 주식소개
NeuroSense Therapeutics, Ltd.는 쇠약해지는 신경퇴행성 질환으로 고통받는 환자를 위한 치료법을 발견하고 개발하는 데 주력하는 임상 단계 생명공학 회사입니다. NeuroSense는 근위축성 측삭 경화증(ALS), 알츠하이머병, 파킨슨병 등을 포함한 이러한 질병이 현재까지 환자에게 제공되는 효과적인 치료 옵션이 제한되어 있어 우리 시대의 가장 중요한 미충족 의학적 요구 중 하나라고 믿습니다. 신경퇴행성 질환의 복잡성과 관련 바이오마커의 대규모 패널에 대한 강력한 과학적 연구를 기반으로 NeuroSense의 전략은 이러한 질환과 관련된 다양한 경로를 표적으로 삼는 복합 치료법을 개발하는 것입니다.
